▎药明康德内容团队编辑（本文内容来自ViGeneron新闻稿）
日前，致力于开发新一代基因疗法的ViGeneron宣布，与第一三共（Daiichi Sankyo）公司达成后续研发合作，利用其创新工程化重组腺相关病毒载体（vgAAVs），靶向一尚未披露的靶点，治疗常见眼科疾病。
ViGeneron与第一三共就这一研发项目的合作始于2021年初。这一后续合作让双方可以构建并验证基于vgAAV的候选疗法，直至完成体内动物研究。ViGeneron的独特和严格的体内筛选技术在小鼠模型中静脉给予基于AAV2的肽展示（peptide-display）文库，然后在24小时后从靶细胞中分离载体DNA。利用这一技术，ViGeneron发现和表征了两种称为vgAAV.GL和vgAAV.NN的新vgAAV载体。这些创新vgAAV载体在广泛的临床前模型中介导了玻璃体内注射后广泛和高水平的视网膜转导，并在人视网膜外植体培养中有效地转导感光细胞。
▲ViGeneron公司联合创始人兼首席执行官徐曼博士（图片来源：ViGeneron公司官网）
“基于我们的合作和迄今为止的发现，我们期待与第一三共成功的后续合作，并有可能开发出一种创新的持久疗法，解决许多患有普遍眼病患者的迫切需求。”ViGeneron的联合创始人兼首席执行官徐曼博士评论道。她同时指出，这一研究协议的推进体现了ViGeneron的玻璃体内注射vgAAV载体在患者人数众多的重要疾病领域的潜力。
ViGeneron致力将基因疗法创新带给有需求的群体。该公司在推进治疗眼科疾病的专有基因疗法管线同时，在视网膜疾病，中枢神经系统和其它疾病领域与领先生物医药企业合作。ViGeneron的两个新一代基因疗法平台旨在解决已有基于AAV的基因疗法的局限性。第一个是vgAAV载体平台，旨在实现高度转导效率，让玻璃体内注射等微创给药手段成为可能。第二个是REVeRT载体平台，允许有效引入大型基因（>5 kb）进入视网膜、大脑、心脏、肝脏和骨骼肌等不同组织。ViGeneron在2017年由在AAV载体技术和临床眼科基因治疗研发上有丰富经验的资深专家团队创建，位于德国慕尼黑。欲知更多信息，请访问www.vigeneron.com。
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