首个NMOSD治疗药物即将在华获批上市

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关键词：治疗药物上市获批药

资讯来源：医药魔方Info

发布时间： 2021-04-30

近日，国家药监局官网显示，罗氏罕见病视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物satralizumab的上市申请（受理号：JXSS2000011）已处于“在审批”阶段，将于近期获得NMPA批准上市。

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，2018年5月被纳入国家121种罕见病目录，患病率约为（1~5）/（10万人·年）。约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发。NMOSD患者残疾程度随复发次数增加而加重。患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明。患者亟需控制复发，但目前在中国尚无获批的NMOSD缓解期治疗药物。

Satralizumab是一种运用SMARTTM再循环技术开发的人源化IgG2单抗，靶向IL-6受体，通过阻断IL-6信号转导，调节NMOSD疾病发生的多个环节，包括抑制NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等。Satralizumab在酸性pH值下可从受体上解离并重新释放回血浆中与更多的抗原结合，从而延长了药物的血浆半衰期。

罗氏在全球范围内开展了两项多中心III期临床研究用以评估Satralizumab的疗效。SAkuraSky研究旨在评估satralizumab联合免疫抑制剂治疗NMOSD患者的疗效和安全性，结果显示，satralizumab联合治疗组患者复发率为20%，而背景疗法组为43%(HR, 0.38; 95%CI: 0.16 - 0.88)。SAkuraStar研究旨在评估satralizumab单药治疗NMOSD患者的疗效和安全性，结果显示，satralizumab组第48周和第96周未复发患者比例分别为76.1%和72.1%，而安慰剂组为61.9%和51.2%。

Satralizumab最早于2020年6月相继在加拿大、日本、美国等国家获批上市，此前曾获FDA突破性疗法资格。罗氏于2020年5月在中国递交了该药物上市申请并被CDE纳入了优先审评，理由为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”。

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