▎药明康德内容团队报道

12月30日，赛岚医药宣布，其研发的新一代肿瘤靶向药物CTS2016胶囊获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验许可，将在急性髓系白血病（AML）和中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者中开展临床1期试验。据赛岚医药创始人、首席执行官吴海平博士在新闻稿中介绍，这标志着赛岚医药正式转型成为一家临床阶段生物技术公司。

截图来源：CDE官网

赛岚医药聚焦新一代表观遗传治疗技术领域，研究开发针对癌症等重大疾病的创新药物和治疗方式。据赛岚医药新闻稿介绍，CTS2016项目是依托该公司独家的EpigenPLUS技术平台自主开发而来。该技术平台融合了表观基因组学、表观遗传学、临床药理毒理学、肿瘤生物学、药物化学、AIDD结构生物学和转化医学等多元化创新药物研发技术，可实现高效、集成、综合性地对表观遗传学新机理、新靶点、新技术进行系统评估和转化。该平台正推进十余条管线的研发，多为潜在“first-in-class”项目，且已有多个IND产品处于中美监管部门申报阶段。

作为一款靶向肿瘤关键通路的口服、特异、小分子抑制剂，CTS2016在临床前研究中表现出对多种血液肿瘤/实体肿瘤的有效抑制，而且对于该类恶性血液肿瘤的各种复发难治耐药突变也有出色的效果。此外，该产品的生物标志物明晰，安全窗口较大，有望极大降低该类靶点药物治疗血液肿瘤中较常见的副作用如骨髓抑制、心脏毒性等。临床前研究显示，CTS2016不仅单药效果显著，而且联合其他标准疗法均展示出对AML细胞增殖、周期、凋亡等方面的抗肿瘤药效。据悉，本次获批临床后，CTS2016即将开始首例患者入组。

表观遗传学调控机制作为后基因组时代最重要的研究方向之一，是多种人类疾病包括恶性难治肿瘤发生和进展的关键原因。急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等血液肿瘤，由于造血系统分化受阻、患者发病年龄较高，往往呈现克隆异质性高、积累突变多等特点，特别是存在大量表观遗传学因子异常。研究显示，表观遗传学机制深入调控和影响了疾病进程，是治疗药物开发的关键抓手。

▲药明康德内容团队专访吴海平博士

赛岚医药创始人、首席执行官吴海平博士表示，很高兴看到CTS2016胶囊获得监管部门许可，在亟需创新治疗手段的肿瘤患者中开展临床试验这是赛岚医药在开发新一代表观遗传治疗技术领域迈出的坚实关键的一步，也标志着赛岚医药正式转型成为一家临床阶段生物技术公司。

赛岚医药联合创始人、首席运营官米沅博士表示，赛岚医药后续还将对CTS2016在转移、耐药以及免疫耐受的实体肿瘤如肺癌、乳腺癌中开展更多临床试验，期待让更多患者获益，并期待赛岚产品管线源源不断带给更多肿瘤患者新的希望和机会。

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