2020年全球上市新药的靶标浅析

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关键词：新药药上市

资讯来源：生物制品圈

发布时间： 2021-05-18

在2020年，共有61个创新药物在美国，欧盟和日本获批，其中一些有着创新的生物分子靶标作用机制。我们基于文献等分析，这里归纳下其中一些重要的药物和他们的靶标。

药物	属性	靶标作用机制	靶标分类	适应症	机构
Bempedoic acid	小分子抑制剂	ATP-柠檬酸合成酶(ACLY)	酶	高胆固醇血症	FDA,EMA
Tazemetostat	小分子抑制剂	组蛋白赖氨酸N-甲基转移酶EZH2(EZH2)	酶	上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤	FDA
Lonafarnib	小分子抑制剂	法尼基转移酶(FPT)	酶	哈金森 - 吉尔福德早衰综合症(HGPS)和早衰样核纤层蛋白病	FDA
Cedazuridine	小分子抑制剂	胞苷脱氢酶(CDA)	酶	骨髓增生异常综合症	FDA
Remdesivir	小分子抑制剂	SARS-CoV-2RNA依赖的RNA聚合酶(RdRp)	酶	COVID-19	FDA,EMA,PMDA
Bulevirtide	多肽	钠/胆汁酸转运蛋白(SLC10A1)	转运蛋白	慢性丁肝病毒感染	EMA
Ansuvimab；atoltivimab，odesivimab，maftivimab	单抗	埃博拉病毒糖蛋白(EBOV GP)	病毒糖蛋白	埃博拉病毒感染	FDA
Belantamab mafodotin	抗体药 (ADC)	TNF受体超家族成员17 (TNFRSF17,BCMA)	肿瘤相关抗原	多发性骨髓瘤	FDA,EMA
Sacituzumab govitecan	ADC	肿瘤相关钙信号传感器2 (TACSTD2,TROP2)	肿瘤相关抗原	三阴性乳腺癌	FDA
Lumasiran	siRNA	含氧酸氧化酶1(HAO1)	RNA	Ⅰ型高草酸尿症	FDA,EMA
Borofalan (¹⁰B)	^{¹⁰B标记的BPA用于硼中子捕获治疗(BNCT)}	Y+L氨基酸转运体1(SLC7A7)	转运蛋白	头颈癌	PMDA
Ga 68 PSMA-11	显像剂	前列腺特异抗原（KLK3）	肿瘤相关抗原	前列腺癌诊断	FDA
Flortaucipir F 18	显像剂	微管相关蛋白τ(MAPT)	结构骨架	阿尔兹海默症(AD)诊断	FDA

FDA(美国食品和药物管理局),EMA(欧洲药品管理局), PMDA(日本医药和医疗器械署)

上述药物的靶标中，其中五个(Bempedoic acid, Tazemetostat, Lonafarnib, Cedazuridine, Remdesivir)是受小分子药物抑制的酶，四个是人源的蛋白。值得注意的是，Remdesivir的靶标蛋白是SARS-CoV-2RNA依赖的RNA聚合酶，这是第一个由全FDA批准的治疗COVID-19的药物。另一个病毒靶标是埃博拉病毒糖蛋白，针对此蛋白，有四个创新单克隆抗体(Ansuvimab, atoltivimab，odesivimab，maftivimab)被批准，其中三个用作联合治疗，一个可为单一药剂。

除小分子和单抗外，还有三个药物靶标是基于治疗平台。其中两个是抗体药物偶联物(Belantamab mafodotin, Sacituzumab govitecan)，分别识别肿瘤特异性靶标BCMA和TROP2，以此向肿瘤细胞选择性递送细胞毒性成分——微管阻断剂单甲基奥氏菌素F和拓扑异构酶I抑制剂SN-38 。第三个药物lumasiran是第三种被批准的小干扰RNA治疗，其通过降低含氧酸氧化酶1的mRNA来治疗罕见病1型高草酸尿症。

从治疗领域的角度来看，上述七个创新靶标作用机制的药物是治疗罕见疾病的，包括两种家族遗传疾病，两种病毒性感染和三种癌症。除此之外，另有一种用于肿瘤硼中子捕获治疗的硼递送剂(Borofalan)和两种(Ga 68 PSMA-11, Flortaucipir F 18)用于诊断前列腺癌和阿尔兹海默症的显像剂被批准。

参考文献

Sorin A., et al. Novel drug targets in 2020. Nature Reviews Drug Discovery, 2021, 20:333.

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