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Ascidian Therapeutics今日宣布完成5000万美元A轮融资。Ascidian是一家聚焦于在RNA层级上,替换带有突变的外显子,以治疗各式人类疾病的公司。此项科技具潜力突破现有基因疗法的局限,使得靶向大型基因或是多重突变基因成为可能。这次融资将助力Ascidian推进其先导项目进入临床,并同时加强其他在眼科、神经、神经肌肉与罕见疾病管线的开发。
Ascidian目前聚焦于将其先导项目ABCA4外显子编辑器推进至临床,用以治疗包含眼底黄色斑点症(又名Stargardt病,STGD1)等视网膜病变患者。眼底黄色斑点症是最常见的一种遗传性黄斑退化症,单在美国便有约3万名患者。此疾病是由于ABCA4基因突变,造成渐进式视网膜退化与视力丧失,患者通常在儿童或青年时期便会开始发病。研究人员发现在ABCA4基因上超过900种不同突变会导致眼底黄色斑点症,这些突变会造成不同程度蛋白表达的改变以及疾病严重性。而由于ABCA4基因含有很长的序列,因此这类遗传疾病无法通过标准的基因取代疗法来治疗。而由于患者基因亦带有大量不同的突变,因此也无法通过单碱基编辑技术治疗患者。
▲Ascidian研发管线(图片来源:Ascidian官方网站)
“我对于能够加入Ascidian感到相当兴奋,因为公司的科技极具潜力,可重新撰写RNA序列。这将会扩展RNA疗法的潜能,为那些期盼疗法突破的病患带来希望,”Ascidian的总裁兼首席执行官Romesh Subramanian博士说道,“通过在RNA层级上编辑外显子,Ascidian具有重新定义遗传疾病疗法的能力。通过这种方式,我们可以替换那些大型、带有高量突变的基因,这些基因是无法通过目前的基因疗法与单碱基编辑技术所改变的。”
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参考资料:
[1] Ascidian Therapeutics Launches to Rewrite RNA. Retrieved October 12, 2022 from https://www.ascidian-tx.com/media/Ascidian%20Therapeutics%20PR_12%20October%202022.pdf
[2] Ascidian's Approach. Retrieved October 12, 2022 from https://www.ascidian-tx.com/approach.html
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