重磅，基因疗法新锐嘉因生物启动SMA产品临床

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关键词：疗法生物基因临床

资讯来源：药物简讯

发布时间： 2021-08-10

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注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐 （若涉及）。因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。

杭州嘉因生物（ExegenesisBio）

近期，药融云数据（www.pharnex cloud.com）显示，由杭州嘉因生物科技有限公司申办的基因治疗新药EXG001-307启动一项IIT（研究者发起的）临床研究。具体如下，

项目名称：一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和初步疗效的单中心、非随机、开放性、剂量递增临床试验；

临床试验机构：复旦大学附属儿科医院；

CRO：缔脉生物医药科技（上海）有限公司

第三方实验室：上海熙华检测技术服务股份有限公司、北京全谱医学检验实验室有限公司。

杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省级医药港小镇，是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。公司目前汇集了行业内最优秀的一批科学家，坚持以创新为根本。在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD等具备全方位的阵容。不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势，在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际领先的水平。其可放大的、成本可控的平台工艺及大规模生产能力可有效助力公司的多条产品线迅速推进至临床乃至上市。公司的愿景是为全人类提供划时代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治疗药物。

此前在2020年06月30日，嘉因生物隆重举行GMP生产研发平台竣工典礼暨杭州嘉因生物与温州医科大学战略合作签约仪式。杭州嘉因生物基因治疗研发与cGMP生产平台占地面积约1700 m2，共有4个楼层，建筑面积合计6000 m2，同时具备基因治疗药物研发和GMP生产车间，可有效解决国内基因治疗领域研究的难题。肩负着造福人类健康的责任和使命，杭州嘉因生物翻开国内基因治疗研发与GMP生产的新篇章。

▲ 从左往右：嘉因生物创始人及CEO吴振华、联合创始人/CSO叶国杰、联合创始人/CTO王立军

嘉因生物始终以患者为本，高效拼搏、追求卓越，持续深耕于设计和筛选高效而安全的病毒载体和稳定、大规模、低成本地生产高纯度的基因治疗药物。预计2021年底公司基因疗法管线有望进入临床申报阶段。

融资历程

2019年10月，嘉因生物完成逾千万美元融资，由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。

2020年8月，嘉因生物完成数千万美元B轮融资，由君联资本领投，博远资本、泰福资本和上一轮老股东险峰旗云、凯泰资本跟投。

2021年2月，嘉因生物完成数千万美元B+轮融资，由LYFE Capital（当时还标注有济峰资本）领投，高瓴创投跟投，老股东君联资本、险峰旗云、博远资本、凯泰资本持续加注。

2021年6月，嘉因生物获数千万美金B++轮融资，高瓴资本领投，CPE、淡马锡、清池、LYFE Capital、博远资本跟投。

脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩（Spinal muscular atrophy, SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位；主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变，导致全身功能性SMN蛋白表达不足。该疾病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

2018年5月SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。2019年《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》推出，2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》推出。目前国内获批的SMA相关新药有：诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza^®）、利司扑兰口服溶液用散（英文商品名Evrysdi^®）。

2020年8月发布的《中国SMA患者生存现状白皮书》报告显示，对于病情最为严重的1型SMA患者，2016 年之前出生的1型SMA患者，从发病开始，人均需要 6.6 个月才能获得确诊；而2016 年之后出生的1型SMA患者，其确诊时间需要3.5个月。多位医学专家呼吁：在用药可及性大幅提升的情况下，SMA的早诊早治、多学科管理和康复训练，已成为延缓疾病进展的关键。

2021年8月7日，“国际脊肌萎缩症关爱日”到来之际，药融圈特此刊发此文，呼吁更多医药企业及专业医药投资基金关注各类罕见病的药物研发。

参考：
NMPA/CDE；

药融云数据，www.pharnexcloud.com；

FDA/EMA；