10亿美元开发创新蛋白降解疗法，艾伯维达成研发合作；国家医保局回应中成药集采问题 | 贝壳日报

10亿美元开发创新蛋白降解疗法，艾伯维达成研发合作

药明康德：今日，艾伯维（AbbVie）和Frontier Medicines公司联合宣布，双方达成一项全球战略合作，将利用Frontier公司独有的化学蛋白组学（chemoproteomics）技术平台，联合发现、开发和商业化针对“不可成药”蛋白靶点的创新小分子药物管线。

在药物开发领域，“不可成药”意味着蛋白表面没有可供小分子化合物结合的位点，因此无法使用小分子药物靶向。目前，人体中20000个左右蛋白中，高达90%的蛋白属于这个类型。

这些“不可成药“蛋白在细胞中遇到其它结合蛋白时可能出现暂时的”口袋“，但是它们存在的时间很短，在蛋白行使完功能后就会消失。Frontier Medicines公司的化学蛋白组学平台能够使用共价探针（covalent probes），发现蛋白上短暂出现的结合位点。理论上，这一技术平台设计的共价化合物能够靶向”不可成药“蛋白组中50%的靶点。该公司同时在开发基于E3泛素连接酶的靶向蛋白降解技术，与这些共价化合物相结合，可以将”不可成药“靶点送入细胞的蛋白酶体中降解。该公司去年登上年度“生物技术猛公司”榜单。

根据协议，艾伯维将向Frontier支付5500万美元的前期付款，同时将支付Frontier临床前开发的部分费用。双方将合作推动针对E3连接酶、免疫学和肿瘤学靶标的科学发现和临床前开发项目。在成功达到预定的临床前开发阶段后，艾伯维将负责项目的后续全球开发和商业化活动。Frontier有资格获得可能超过10亿美元的里程碑付款。

辉瑞/BioNTech新冠疫苗在英国首先获紧急使用授权

药明康德：12月2日，辉瑞（Pfizer）和BioNTech公司宣布，英国药品与健康产品管理局（MHRA）已授予基于mRNA技术的新冠疫苗BNT162b2紧急使用授权（EUA）。辉瑞和BioNTech预计在未来数天和数周内将在全球范围内迎来更多监管决定，并已准备好在获得监管批准后供应这一新冠疫苗。

MHRA的决定是基于滚动提交的BNT162b2的3期临床试验数据。试验数据表明，BNT162b2在保护出现症状的COVID-19疾病方面的有效率达到95%（p<0.0001）。疫苗效力在不同年龄、性别、人种和种族群体中保持一致，在65岁及以上成人中观察到的保护效力超过94%。在试验中，BNT162b2通常耐受性良好，迄今为止数据监测委员会未报告严重安全性问题。今天的决定也是基于对辉瑞和BioNTech的BNT162b2化学、生产和控制（CMC）数据的审评。

为了保证产品质量，辉瑞为BNT162b2疫苗开发了专门设计的运输用保温箱，只需在其中添加干冰，就可以在较长时间内保持推荐的储存温度（-70°C±10°C）。保温箱可以在未开封状态下保持10天的温度，允许疫苗运输至全球各地。一旦打开保温箱，疫苗接种中心可使用它作为临时储存方案，只要根据操作说明每隔5天补充干冰，可以维持推荐的储存温度（-70℃±10℃）长达30天。每个保温箱都携带GPS温度监控系统，保证疫苗在运输过程中的温度。解冻后，疫苗小瓶可在冷藏（2-8℃）条件下储存长达5天。

FDA批准首个抗IgE抗体鼻息肉疗法

药明康德：12月2日，诺华（Novartis）和基因泰克（Genentech）共同宣布，美国FDA已经批准Xolair（omalizumab）扩展适应症，用于作为辅助维持疗法，治疗18岁以上鼻息肉成年患者。这些患者对鼻用皮质类固醇疗法应答不足。新闻稿指出，这是FDA批准的首款通过阻断免疫球蛋白E（IgE）治疗鼻息肉的生物制品。

Xolair是一款特异性阻断IgE的抗体疗法。通过降低游离IgE水平，下调高亲和力IgE受体和限制肥大细胞的脱颗粒化，Xolair可最大限度地减少过敏性炎症级联反应中多种介导因子的释放。

FDA的批准是基于两项3期临床试验POLYP1和POLYP2的结果。两项试验均显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Xolair治疗的成人鼻息肉患者在第24周时鼻息肉评分（NPS）和每周平均鼻充血评分（NCS）较基线的改善更为显著。POLYP1和POLYP2的结果最近发表在Journal of Allergy and Clinical Immunology上。

国家医保局回应中成药集采问题

新浪医药：国家医保局在“关于政协十三届全国委员会第三次会议第3181号（医疗体育类459号）提案答复的函”中，就中成药集采的问题进行回应。包括将中成药纳入医保支付范围的问题、中成药纳入集中带量采购的问题、加大二级以上医院的医保目录中成药使用比例以及增加基本药物目录的中成药比例。

Nature封面：逆转衰老时钟！科学家成功恢复与年龄有关的视觉丧失

学术头条：近日，由美国哈佛大学、耶鲁大学等机构进行的一项最新研究，通过表观遗传重编程（epigenetic reprogramming）技术，成功将动物的视觉衰老时钟逆转，该研究的成功也标志着首次证明可以安全地将复杂的组织（如视神经细胞）“返老还童”，即重新编程为更加年轻的状态。

具体而言，研究人员对老年小鼠的视网膜细胞重新编程，使其重新获得年轻细胞的基因功能，让小鼠由衰老导致的受损视力重获新生，该研究还成功地逆转了青光眼所致的小鼠视神经损伤，并恢复它们受损的视力。

更重要的是，这一方法在眼睛以外的其它组织和器官的再生上，也得到了成功的验证，这也为人类治疗各种与年龄相关疾病奠定了坚实的基础。

今日，该研究以 “Reprogramming to recover youthful epigenetic information and restore vision” 为题，发表在最新一期《自然》（Nature）杂志上。

研究人员表示，该研究首次成功地扭转了由青光眼引起的视力损失，而不仅仅是阻止其恶性发展。如果对该方法加以复制，必将为促进各种器官的组织修复铺平道路，并将逆转人类的衰老，解决与年龄相关的疾病。

Nature重磅：深度强化学习“落地”高空，全自动环境监测或成现实

学术头条：近日，来自谷歌研究院（Google Research ）和 Alphabet 旗下公司 Loon 的研究人员组成的科研团队，成功开发出的一种基于深度强化学习的高性能人工智能控制器，能让高空气球一连数周待在原地，并根据环境因素进行实时决策并实现自主导航。这一研究结果提高了全自动环境监测成为现实的可能性，代表深度强化学习向现实世界应用迈进了非常重要的一步。

今日，该研究成果以“Autonomous navigation of stratospheric balloons using reinforcement learning”为题，在线发表在顶级期刊 Nature 上。

毫无疑问，此次研究成功将人工智能强化学习方法应用到了超压气球与环境的实时交互之中，拓宽了其在现实科学研究中的应用。

正如牛津大学物理系教授 Scott Osprey 所说：“Marc Bellemare 和同事的成果代表了强化学习在现实世界应用的一次巨大进步。”