▎药明康德内容团队报道
8月29日，专注于探索及开发RNAi疗法的生物医药公司Sirnaomics宣布，STP705在治疗皮肤基底细胞癌（BCC
）的2期临床试验中，接受180μg剂量给药的队列实现100%
病灶内肿瘤细胞组织学
完全清除，表明该疗法具有良好的可行性。
STP705是一种siRNA疗法，是由两个siRNA寡核苷酸组成的TGF-β1/COX-2双靶点抑制剂。
STP705是Sirnaomics公司主要候选产品，为一种siRNA（小干扰核酸）疗法。它利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒（PNP）增强递送来直接敲低TGF-β1和COX-2基因表达。该候选产品已获得美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）的多项IND批准，包括用于治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生性瘢痕。STP705还获得了FDA授予治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格。
目前，STP705正在针对不同适应症进行了7项临床试验，具体包括：一项针对鳞状细胞原位癌（isSCC）的2b期临床试验、一项治疗基底细胞癌（BCC）的2期临床试验、一项治疗瘢痕疙瘩的1/2期临床试验、一项治疗增生性瘢痕的1/2期临床试验、一项治疗面部isSCC的1/2期临床试验、一项治疗肝癌的1期临床试验以及一项用于医学美容的1期临床试验。在针对基底细胞癌的治疗中，STP705显示出有利于患者外表美观，尤其是头部、面部或颈部有病变的患者。临床结果表明，与目前可用的局部疗法相比，STP705可实现更高的完全清除率。
本次取得积极结果的开放标签、剂量爬坡的临床2期试验，主要是评估皮肤基底细胞癌患者在局部注射后不同剂量STP705（30微克、60微克、90微克）的安全性、耐受性及有效性。主要终点为原位皮肤基底细胞癌病
灶
内的肿瘤细胞组织学完全清除的患者比例，以在病灶中无可观察到的BCC肿瘤细胞巢作为主要依据。次要终点为确定最佳剂量下STP705的安全性及有效性，并分析皮肤基底细胞癌在形成过程中常见的生物标志物（包括TGF-β1和COX-2）。
试验结果表明，除了实现100%的完全清除（CR）外，队列中5名受试者还显示出稳定的或更优的美容效果，具有良好的安全性，无不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs
），且没有明显的皮肤不良反应
。
根据Sirnaomics公司新闻稿，目前其正在继续进行剂量爬坡试验以展开剂量研究，预计2023年第一季度获得最终报告。
未来，该试验还将增加试验组别的数量，以进一步评估皮肤基底细胞癌患者在局部注射不同剂量STP705后的安全性、耐受性及有效性。
Sirnaomics公司创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“STP705治疗BCC的2期临床试验的最新结果显示了惊人的疗效，没有出现任何药物相关的AEs和SAEs，进一步验证了STP705在治疗非黑色素瘤皮肤癌及其他领域的巨大潜力。基于其在BCC和皮肤原位鳞状细胞癌（isSCC）临床研究的成功，Sirnaomics正着手研发适用于各种类型癌症的创新多肽siRNA疗法。”
“实现100%完全清除清晰地表明，我们的疗法有可能替代现有治疗方案，如外科手术切除病灶，成为患者新的选择。”Sirnaomics公司执行董事兼首席医务官Michael Molyneaux博士说道，“相比起手术治疗方法，STP705可降低疤痕率并达到更优的美容效果，对于BCC和其他非黑色素瘤皮肤癌患者来说是一种潜在的优势。”
基底细胞癌（BCC）是一种非黑色素瘤皮肤癌（NMSC），其形成原因与阳光的紫外线辐射有关。基底细胞癌是除鳞状细胞癌（SCC）以外最常见的皮肤癌形式，虽然它们转移率较低，但存在局部侵袭性并破坏皮肤和周围结构的可能性。基底细胞癌常用的治疗方法为普通外科手术、莫氏显微图像手术、软膏局部治疗、冷疗、激光、电切和放射治疗。各种形式的外科手术会带来明显的皮肤不良事件，诸如疤痕、感染和出血等风险。目前只有两款药物获得美国FDA批准用于转移前的基底细胞癌患者，但部分患者中仍然出现皮肤反应。
参考文献：
[1]Sirnaomics核心产品STP705在治疗皮肤基底细胞癌Ⅱ期临床试验组别中实现100%完全清除. Retrieved Aug 29， 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/fL4MDkVvVszva8gH8pimDg
本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
个人中心
我是园区
退出
