▎药明康德内容团队报道

3月11日，中国国家药监局（NMPA）官网发布药品批准证明文件，8款新药（包含新适应症）的上市申请获得批准。这些产品中，有RET抑制剂、抗CD19单抗、干扰素γ（IFNγ）抗体、PD-1抑制剂等，涉及适应症包括罕见病、肿瘤、镇静麻醉、低氧性呼吸衰竭等。

基石药业：普拉替尼胶囊

作用机理：RET抑制剂

普拉替尼是一款由Blueprint Medicines公司开发的口服、每日一次、高选择性RET抑制剂。2018年6月，基石药业通过合作获得了普拉替尼在大中华区的独家开发和商业化授权。2021年3月，普拉替尼首次在中国 获批 ，治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者，是首个在中国获批上市的RET抑制剂。

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，本次普拉替尼在中国获批的新适应症为：用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。在全球1/2期ARROW研究中，普拉替尼治疗RET突变的甲状腺癌患者中显示出较强且持久的抗肿瘤活性 。

Sobi公司：依马利尤单抗注射液

作用机理：IFNγ抗体

依马利尤单抗（emapalumab，曾用名：依帕伐单抗）是一款与干扰素γ结合的单克隆抗体，能够中和IFNγ的作用。IFNγ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子，INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，这最终会导致器官衰竭。公开资料显示，依马利尤单抗最初由Novimmune SA公司开发，Swedish Orphan Biovitrum AB（简称Sobi公司）于2018年通过独家许可协议获得了其全球权益。

根据CDE优先审评公示，此次依马利尤单抗在中国获批，针对适应症为：难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。原发性HLH是一种非常罕见，进展迅速，通常致命的高度炎症性综合征，IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。依马利尤单抗的到来，有望帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。

百济神州：替雷利珠单抗注射液

作用机理：抗PD-1单抗

替雷利珠单抗是一款人源化抗PD-1单克隆抗体，设计目的是为最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合。临床前数据表明，抗PD-1单抗与巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后，会激活抗体依赖的细胞介导的吞噬作用（ADCP效应），从而杀伤T细胞，降低PD-1抗体的抗肿瘤活性。此前，该药已在中国获批多项适应症，涉及非小细胞肺癌、经典型霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌和肝细胞癌等多种癌症。

根据百济神州新闻稿，该药本次获批用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者，包括：既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者；以及既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤患者。这也是替雷利珠单抗在中国获批的第7项适应症。

豪森药业：伊奈利珠单抗注射液

作用机理：抗CD19抗体

伊奈利珠单抗（inebilizumab）是一款由Viela Bio（已被Horizon Therapeutics收购）开发的 抗CD19单克隆抗体 ，通过与CD19抗原结合，可以迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，进而达到改善患者症状的目的。 2019年5月， 豪森药业与Viela Bio达成合作，负责这款产品在中国的开发和商业化。

在美国，伊奈利珠单抗已获批用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。豪森药业曾在2月底的新闻稿中表示，该产品即将在中国获批上市，将为中国NMOSD患者治疗提供新的选择。据此推测，伊奈利珠单抗本次获批的适应症也是NMOSD。这是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病，大部分患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体。伊奈利珠单抗通过靶向CD19+ B细胞，能更广泛更持久耗竭B细胞，持续降低NMOSD复发。

李氏大药厂：吸入用一氧化氮

作用机理：血管扩张剂

吸入用一氧化氮（英文商品名为：INOmax）是一种血管扩张剂，可选择性地让肺血管放松，并通过配合换气装置及其他适当药物，改善脆弱新生儿群体的氧合。此前这款产品已经获得美国FDA批准治疗 足月或近足月儿肺动脉高压相关的低氧性呼吸衰竭。 INOmax最初由Ikaria公司开发。2014年11月，李氏大药厂与Ikaria公司达成合作，在中国注册及商业化INOmax产品线。2020年，李氏大药厂子公司兆科药业在中国递交该产品的新药上市申请，并被CDE纳入优先审评。

根据CDE优先审评公示，本次INOmax在中国获批的适应症为： 联合通气支持和其他适当的药物用于治疗新生儿的低氧性呼吸衰竭（HRF）且伴有临床或超声心动图证据显示的肺动脉高压，从而改善氧合功能，并降低对体外膜肺氧合（ECMO）的需要 。在超过5000名低氧性呼吸衰竭伴肺动脉高压的足月和近足月新生儿患者中进行的临床试验结果显示，INOmax能降低患者死亡率或ECMO的使用率。

拜耳（Bayer）：利伐沙班片

作用机理：Xa因子抗凝血抑制剂

利伐沙班是一种高选择性、直接抑制因子Xa的口服药物。该药可通过抑制因子Xa，中断凝血瀑布的内源性和外源性途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。此前，利伐沙班片已在中国获批预防和治疗成人静脉血栓、慢性冠状动脉疾病或外周动脉疾病患者髋/膝关节置换术后的患者等适应症。本次，利伐沙班片一项新的上市申请获批，不过尚未在公开渠道查到本次获批的适应症。

值得一提的是，2020年9月，CDE还受理了拜耳递交的利伐沙班颗粒剂上市申请，并将其纳入优先申请，拟定适应症为“用于足月新生儿、婴幼儿、儿童和18岁以下青少年患者开始标准抗凝治疗后的静脉血栓栓塞的治疗，以及预防静脉血栓栓塞的复发”。

宜昌人福药业：注射用苯磺酸瑞马唑仑

作用机理：GABAa受体激动剂

这款注射用苯磺酸瑞马唑仑由人福医药控股子公司宜昌人福药业联合德国PAION公司共同开发，它属于新型苯二氮䓬类药物，为超短效GABAa受体激动剂。根据人福医药早前公告信息，注射用苯磺酸瑞马唑仑可通过组织酯酶代谢，并且代谢产物无活性。与同类产品相比，它具有起效迅速、苏醒快、对呼吸/循环抑制作用较低等多项临床优势。2020年7月，该药物在中国获批用于结肠镜检查的镇静。

此次获批，意味着该产品在中国迎来了新的适应症。中国药物临床试验登记与信息公示平台的公开信息显示，除了已获批的适应症——结肠镜检查的镇静，宜昌人福药业还完成或正在开展多项苯磺酸瑞马唑仑的临床试验，适应症包括：用于治疗或诊断性操作时的镇静、麻醉诱导与维持、重症监护（ICU）期间镇静等。

此外，来自百特医疗（Baxter）的一款磷/碳酸氢钠血滤置换液产品也获得了NMPA的批准。

期待这些新药在中国获批上市或获批新的适应症，可以让患者拥有更多的治疗选择和临床获益。

参考文献：

[1]中国国家药监局3月11日药品批准证明文件待领取信息. Retrieved Mar 11，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220311123158177.html

[2] 国际罕见病日丨“翰”见的力量——让每一个生命多彩绽放 . Retrieved Feb 28，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/xfxa1IbkTp2BCM49Lsc9lA

[3] FDA approves first treatment specifically for patients with rare and life-threatening type of immune disease. Retrieved Nov 20, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626263.htm
[4]中国国家药品监督管理局批准百泽安®用于治疗微卫星高度不稳定型或错配修复基因缺陷型实体瘤患者 . Retrieved Mar 11，2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/g5Pg7_Bt1nDWP3towAtlPQ

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