细胞疗法大时代，正确的选择比盲目投资更重要

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关键词：投资细胞疗法

资讯来源：生物制药小编

发布时间： 2021-11-29

细胞作为治疗性制剂的变革潜力是在20世纪中叶的时候首次被科学家们认识到，从那之后，便陆续有科学家踏入细胞治疗领域。到了近代，随着免疫学、分子生物学和病毒学研究领域的进展，以及细胞制造和基因工程技术的进步，研究人员对免疫细胞疗法的开发产生了极大的兴趣，其中T细胞疗法被认为是该类疗法中最先进的。同时，已有不少CAR-T疗法已被FDA批准。

细胞疗法的批准代表了一种规范式的转变，即一次性治疗的可能性。然而，尽管细胞治疗市场进行的如火如荼，但仍然还存在很大的难点和挑战，特别是对中小型企业而言。

临床开发面临的挑战

1.靶点单一，缺乏创新 —近两年，尽管CAR-T疗法大受欢迎，但赛道却过于拥挤，同质化严重且靶点扎堆，治疗领域过于集中。具体体现在大家都集中开发CD19这个靶点，病症都聚焦于白血病和淋巴癌领域。在这种情况下适应症的选择能够在一定程度上体现创新的差异化，并且新技术的研发也是企业能否成功的关键，同时，拥有专业且强大的团队也至关重要。这也会吸引来投资者。

2.专业化的符合GMP要求的生产能力不足—与其说企业缺乏满足当前和未来需求的GMP生产能力，倒不如说是由于生产成本的压力。随着国内增加健康卫生系统的成本，导致药品生产企业压力的增加，生产企业在这种压力下也不得不节约成本。这就不可避免的导致设施和人员的减少，剩余人员不能很好的执行GMP要求的全部任务。在这种趋势下，不少企业都选择与合同制造组织(CMO)或合同开发和制造组织(CDMO)合作，以克服这些障碍。

3.生产和供应链 —在细胞治疗临床研究方面，企业需要开发一个强大的端到端的细胞供应链，以支持发现、临床前评估、工艺开发和制造，才能获得成功。然而，细胞治疗的供应链非常复杂，需要特定的专业知识才能有效规模化，由于其复杂性，选择合适的制造承包商至关重要。同时在开发早期必须尽早考虑生产工艺和测定方法，以避免在后期试验和商业化阶段需要大量生产时，面临昂贵且耗时的挑战。具有CDMO专业知识与良好的设施能协助企业顺利过渡到GMP和商业化。

4.海内外监管法规 —CGT产品的临床安全性以及生产中的总体质量把控是此类药物注册申报的重点和难点，往往直接制约药物上市进度，还可能直接导致上市药物退市。特别是随着国内生物医药领域的法律法规，监管体系的不断完善。中国生物药市场正在向商业化全速前进，更多药企将从IND进入BLA阶段。在这种浪潮下，细胞开发者要能够从监管角度出发，重视早期临床试验阶段、明确临床定位、完善研发策略、做好整体规划。这就要求企业需要全面解读国内外药政法规，审评与监管政策。

总结

总的来说，对于药企而言， 如何将细胞治疗产品商业化才是一个企业成功的关键， 这其中涉及到质量控制、制备过程必须符合GMP、细胞制品的纯度质量，体内药效，以及原材料的选择。对于很多初创企业，其拥有的资金链不足以承担一系列的生产研发过程，这时大部分企业会选择与第三方CXO合作以减轻压力。 而正确选择不同方面的专业CXO合作者，是CGT药企在扎堆赛道里区别于其他企业的关键机会与分水岭。

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Charles River成立于1947年，致力于为全球制药企业、生物技术公司、政府机构及科研院所提供必要产品及服务，加速其研究和药物开发进程。 在全球拥有100+基础设施。在CGT领域，Charles River目前已支持了10个FDA批准的CGT产品的研究开发。

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