聚焦抗肿瘤和神经系统用药，看一季度获FDA批准药物有哪些？

获批生物新药与类似药

2个生物类似药均为免疫调节剂。Releuko（非格司亭）为集落刺激因子类免疫增强剂，Hyrimoz（阿达木单抗）则为肿瘤坏死因子α（TNF-α）抑制剂类免疫抑制剂。

同样作为免疫抑制剂的还有生物类新药Enjaymo（sutimlimab），旨在解决罕见病冷凝集素病（CAD）成人患者严重而长期未满足的医疗需求。8个生物类新药中一半为抗肿瘤药，包括Kimmtrak（tebentafusp），Carvykti（西达基奥仑赛），Opdivo（纳武利尤单抗）和Opdualag（relatlimab+纳武利尤单抗，复方）。Kimmtrak是一种双特异性gp100肽-HLA导向的CD3T细胞接合剂，用于治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM），是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗mUM的疗法，也是第一个获批的T细胞受体（TCR）治疗药物。Carvykti是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体，由杨森制药开发用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。今年3月，FDA批准了百时美施贵宝公司的Opdivo（纳武利尤单抗）联合含铂双药化疗，用于新辅助（术前）治疗可切除性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这是FDA首次批准用于早期NSCLC的新辅助治疗。随后FDA批准由relatlimab和纳武利尤单抗两种免疫治疗药物的组合免疫疗法Opdualag，用于治疗晚期黑色素瘤患者，Relatlimab可阻断免疫细胞上的LAG-3蛋白，而纳武利尤单抗会阻断免疫细胞上PD-1蛋白。

其余3个生物类新药为Spikevax（新型冠状病毒mRNA疫苗），Nucala（美泊利单抗）和Vabysmo（faricimab），分别用于预防COVID-19，治疗适龄儿童严重嗜酸性粒细胞性哮喘(SEA)及治疗由湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)导致的视力丧失。

表1：2022年一季度FDA批准的BLA生物制品

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获批化学原研药

获批的35个NDA药品中，值得重点关注的是6个Type1-新分子实体类新药，其中包含3个抗肿瘤及免疫调节剂：Vonjo（帕瑞替尼）是对JAK2、IRAK1和CSF1R具有特异性的口服激酶抑制剂，用于血小板计数低于50× 109/L的原发性或继发性骨髓纤维化；Plucicto（177Lu-vipivotidetetraxetan）则用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），是FDA批准的首个针对mCRPC患者的靶向放射性配体疗法；Cibinqo（阿布昔替尼）为JAK1抑制剂，用于治疗成人难治性中度至重度特应性皮炎（AD）。

获批的新分子实体类新药中有2个神经系统用药。Quviviq（daridorexant）是一种双重食欲素受体拮抗剂，可抑制食欲素神经信号传递，降低过度觉醒状态，用于治疗成年失眠患者。Ztalmy（加那索龙）是靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，用于治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

另外，罕用药Pyrukynd（mitapivat）是一种口服小分子丙酮酸激酶激活剂，用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺乏的溶血性贫血的成人。

表2：2022年一季度FDA批准的

Type1-新分子实体类新药

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仿制药中的中国企业

一季度FDA共批准207个化学仿制药，按ATC一级分类来看，占比最多的是神经系统用药（20.7%），排第二位的是心血管系统用药（13%），前五名依次还有全身用抗感染药（10.6%）、消化道和新陈代谢用药（10.1%）和呼吸系统用药（7.7%）。

12个ANDA批准文号由中国企业获得，半数为抗肿瘤药和神经系统药。本季度收获颇丰的是齐鲁制药，其抗肿瘤药培美曲塞和伊马替尼均获预批准、抗生素头孢唑林已获处方药销售批准。总体来看，获批中国企业仿制药申请中半数为抗肿瘤药和神经系统用药，其余则为抗菌抗病毒药、降脂降压药等。

图1: 2022年一季度获FDA批准ANDA药物的ATC一级分类

数据来源：中国医药工业信息中心、

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表3：2022年一季度中国企业获FDA批准的ANDA仿制药

数据来源：中国医药工业信息中心、

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