镰刀型细胞贫血基因疗法获EMA优先药物资格认定 | 资讯
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关键词：
资格认定基因细胞疗法药药物EMA
资讯来源：罕见病信息网 + 订阅账号
发布时间：
2021-03-05
前不久，欧洲药物管理局（EMA）授予Aruvant Sciences公司治疗镰刀型细胞贫血（sickle cell disease，SCD）的一次性研究基因疗法ARU-1801优先药物（PRIME）资格认定。
Aruvant首席执行官Will Chou博士说：“EMAPRIME资格认定强调ARU-1801治疗严重镰刀型细胞贫血患者的重要性，且该药仅在低强度预处理下就可使用。有了PRIME，我们将能够在ARU-1801的开发上与EMA密切合作，尽快将这种潜在的治疗方法带给欧洲的SCD患者。”
PRIME由欧洲药品管理局（EMA）创建，旨在加强对创新药物开发的支持，这些创新药物针对未满足的医疗需求，并在发病率、死亡率或潜在疾病进展方面上实现相关临床结果的潜力。PRIME提供机会可与开发有前景药物公司早期互动，以优化开发计划并加快评估。PRIME专注于那些提供比现有治疗方法更有治疗优势的药物，或使没有治疗选择患者受益的药物。
ARU-1801是基于MOMENTUM研究的临床数据而被授予PRIME资格认定的，MOMENTUM研究是ARU-1801在严重镰刀型细胞贫血患者中进行的1/2期临床试验，证明疾病负担显著、持久的减轻。
原文标题：
Aruvant Announces the European Medicines Agency (EMA) Granted Priority Medicines (PRIME) Designation to ARU-1801 for the Treatment of Sickle Cell Disease
译：黄娟
本文来自罕见病信
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