基因治疗新突破：首次通过声波控制哺乳动物体内基因表达，给基因治疗药物加上声控开关

目前，心脏起搏器和脑深部刺激电极等设备必须通过手术植入患者体内。然而，根据一项新的研究表明，通过采用基因疗法，这种植入物有朝一日可能会被由超声波激活的细胞所取代。

早在2015年，来自加州索尔克生物研究所的研究人员就曾表明，当一种被称为TRP-4的蛋白质被添加到蛔虫Caenorhabditis elegans的神经元中时，这些神经元可以通过外部应用的超声波脉冲被激活。首席科学家Sreekanth Chalasani副教授将该技术称为 “声遗传学”。

但不幸的是，人们发现TRP-4对哺乳动物的细胞没有这种效果--这意味着该技术无法应用于人类。

考虑到这一点，Chalasani及其同事开始在一种叫做HEK的人类研究细胞上尝试近300种不同的蛋白质。他们最终发现，一种天然存在的蛋白质--名为TRPA1--使HEK细胞对7-MHz频率的超声波产生反应，这被认为是安全的。

为了看看这种蛋白质是否对其他类型的哺乳动物细胞起作用，研究人员利用基因疗法将人类TRPA1的基因添加到活体小鼠大脑中的特定神经元组中。当这些小鼠被暴露在一阵阵的超声波中时，唯一被激活的神经元是那些具有TRPA1基因的神经元。

小鼠体内表达导入的TRPA1基因后，其神经元细胞对超声刺激起反应

现在研究人员希望最终能够将TRPA1基因添加到人类患者的心脏和大脑（以及其他地方）的细胞中。当被外部超声波发射装置激活时，这些细胞可以起到与心脏起搏器或大脑植入电极相同的作用，这些电极目前被用来治疗癫痫和帕金森病等疾病。

科学家们现在正在研究TRPA1感知超声波的精确方式，目的是调整蛋白质以提高其敏感性。他们还在寻找能使细胞对超声波失活的蛋白质。

关于这项研究的一篇论文最近发表在《Nature Communications》杂志上。

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