▎药明康德内容团队报道

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Efgartigimod旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。Efgartigimod皮下注射制剂（1000mg efgartigimod-PH20）包含重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）。rHuPH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。

根据再鼎医药新闻稿，此次获得FDA受理的BLA基于3期临床研究ADAPT-SC的阳性数据。该研究评估了efgartigimod皮下注射与其静脉输注制剂（英文商品名为Vyvgart）在全身型重症肌无力成人患者中的药效学非劣效性。研究达到了主要研究终点，证实了该产品皮下注射与静脉输注制剂相比在第29天时总IgG的降低具有非劣效性。与基线水平相比，皮下注射在第29天表现出平均总IgG减少66.4%（vs 62.2%）。此外，接受皮下注射治疗的患者中，69.1%达到了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分应答。

在安全性方面，接受efgartigimod皮下注射的患者总体耐受性良好，最常见的不良事件是注射部位反应（ISR）。所有ISR均为轻度至中度，并随着时间的推移而消失。ADAPT-SC研究完成后，95%患者将进入一项名为ADAPT-SC+的开放标签扩展研究，该试验为期三年，旨在评估efgartigimod皮下注射的长期安全性和耐受性。

在中国，efgartigimod（艾加莫德α注射液）的新药上市申请已于今年7月获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，用于治疗全身型重症肌无力患者。另外，该药还成功落地了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

希望efgartigimod皮下注射剂在临床研究和注册申报中进展顺利，早日为更多重症肌无力患者带来更优的治疗选择。