中国的抗癌新药审批上市速度正以前所未有的速度来到病友们身边!2022年4月,我们刚迎来全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药拉罗替尼,就在刚刚,另一款好药接踵而至-全球第2款不限癌种的靶向药,大名鼎鼎的恩曲替尼也在中国正式获批上市了!
2022年7月29日,中国国家药品监督管理局(NMPA)官方公示:罗氏(Roche)公司的恩曲替尼胶囊(Rozlytrek,Entrectinib,RXDX-101)获批上市,用于治疗成人及12岁以上儿童患者神经营养原肌球蛋白受体激酶(NTRK)融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤!同时它也有了响当当的中文大名--罗圣全®!
恩曲替尼从申报临床到正式获批仅用了三年的时间,不得不说中国的病友们赶上了有药可用的好时代!这款药物也将为中国的病友们开启只针对特定基因突变,而不限制癌症种类的广谱抗癌新纪元!
恩曲替尼的获批数据显示:在NTRK融合阳性实体瘤患者中,entrectinib(恩曲替尼,RXDX-101)的客观缓解率ORR(肿瘤缩小)为57.4%,并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解(肿瘤缩小)。存在脑转移的患者中,entrectinib的颅内客观缓解率ORR为54.5%,其中超过1/4实现完全缓解(病灶全部消失)。
近期,恩曲替尼的三项 1/2 期研究综合分析的最新疗效和安全性数据发表在了国际重磅期刊《临床癌症研究》上,这是截至目前恩曲替尼在NTRK融合阳性实体瘤中的安全性和有效性结果的最大研究!
非常值得一提的是,本次更新的综合分析覆盖了14 种肿瘤类型和至少 30 种不同组织学亚型的 121 名成人患者,中位随访时间为 25.8 个月。结果不负众望,Entrectinib 在NTRK融合阳性实体瘤患者中表现出持久的全身和颅内反应。此外,对于临床中非常棘手的脑转移,恩曲替尼也展现出了强大的入脑活性。
结果显示:
可评估患者的总客观缓解率( ORR )为 61.2%。令研究人员惊喜的是,其中19 例患者出现了完全缓解,这意味着影像学证实他们的靶病灶已完全消失!55 例部分缓解。研究人员报告中位缓解持续时间为 20 个月(95% CI,13-38.2),中位 无进展生存期(PFS )为 13.8 个月(95% CI,10.1-19.9)。
此外, 11 名盲法独立中心审查评估的基线存在脑转移的患者,颅内病灶的客观缓解率( ORR )高达为63.6%(95% CI,30.8-89.1),中位颅内疾病控制时间为 22.1 个月,将近两年!这再次证实了entrectinib 对实体瘤及脑转移患者具有确切的疗效!
比如这位幸运的患者,确诊为SQSTM1–NTRK1重排肺癌,同时出现了严重的脑转移,有15~20个病灶,下面的CT 显示了左侧枕叶(顶部)和右侧丘脑(底部)的转移(红色箭头)。患者接受了恩曲替尼的治疗,在使用 entrectinib 1 个月和 18 个月时做了CT复查,显示在治疗18个月时,患者的病灶已经全部消失,(数据截止时)评效获得 CR(完全缓解)。
专家点评
陆舜教授
上海交通大学附属胸科医院
通用名:Entrectinib
获批适应症:治疗NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和儿童患者。
研发公司:由生物制药公司Ignyta研发,2017年年底被罗氏耗资17亿收购。
作用机制:
恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够穿过血脑屏障,是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂,并且没有不良的脱靶活性(off-target activity,未达到预先设定的目标);
靶点:NTRK/ROS1。可以阻断ROS1和NTRK激酶活性,并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
上市时间及国家:
2019年6月18日,经PMDA批准在日本上市
2019年8月16日,经FDA批准在美国上市
2022年7月29日,经NMPA批准在中国上市
剂型:口服胶囊100/200mg
二,哪些患者可以使用?
这个靶向药不仅疗效显著,还是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效!这也这个药品这么吸引眼球的原因。
在实验中,这些患者肿瘤类型包括14种不同的肿瘤:结直肠癌,非小细胞肺癌,胰腺癌,软组织肉瘤,乳腺癌,甲状腺癌,神经系统肿瘤,妇科肿瘤,分泌型乳腺癌,胆管癌。
即使是标准治疗方案失败,也可以尝试进行基因检测,一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合,或者肺癌患者存在ROS1阳性,就可以使用这款有效率超高的“治愈系”抗癌药。
三,如何检测NTRK基因
目前已发现NTRK融合存在于超过45类癌症中,包括非小细胞肺癌,乳腺癌、结直肠癌、甲状腺癌等。其中,NTRK在成人唾液腺癌,软组织肉瘤和甲状腺癌,儿童纤维肉瘤,唾液腺癌的突变频率最高,强烈建议这几类癌症患者确诊后及时检测NTRK基因。
虽然目前国内的价格还未公布,但是我们期待恩曲替尼在国内的价格能降到病友们可承受的范围内,给更多的患者带来“治愈”的机会。
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