默沙东、GSK等达成研发合作；多款新药获FDA批准新适应症丨一周药闻
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默沙东FDA适应症药研发合作新药FDA批准GSK
资讯来源：医药观澜 + 订阅账号
发布时间：
2022-08-13
本周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如：默沙东与Cerevance公司就发现治疗阿尔茨海默病的创新靶点达成合作，这也是默沙东在2018年终止其后期阿尔茨海默病药物开发后，首次回归阿尔茨海默病研发领域；阿斯利康/第一三共ADC疗法Enhertu、罗氏抗流感药玛巴洛沙韦、拜耳雄激素受体抑制剂达罗他胺等均在美国获批新适应症；Karuna公司在研新药KarXT在3期临床中达到主要终点，有望成为50年来首个治疗精神分裂症的新种类药物。本文将节选其中部分重要进展做简单梳理，仅供读者参阅。
Cerevance公司宣布与默沙东（MSD）达成多年战略研发合作，将利用Cerevance专有的NETSseq技术平台，发现治疗阿尔茨海默病的创新靶点。
同时，默沙东将获取Cerevance一款处于发现阶段的研发项目的研发许可。
这也是默沙东公司在2018年终止其后期阿尔茨海默病药物开发后，首次回归阿尔茨海默病研发领域
。
Mersana公司宣布与葛兰素史克（GSK）公司达成了合作协议，这项协议将授予GSK共同开发和商业化临床前在研疗法XMT-2056的独家选择权。XMT-2056是一种靶向HER2抗原的抗体偶联药物，旨在通过刺激肿瘤组织驻留免疫细胞和肿瘤细胞中的STING信号来激活先天免疫系统。根据协议条款，Mersana公司将获得1亿美元的前期付款。如果GSK公司行使其选择权，Mersana公司还有资格获得最多13.6亿美元的里程碑付款。
GentiBio公司宣布与百时美施贵宝公司（BMS）达成合作，将共同开发新式工程化调节性T细胞（Treg）以帮助炎症性肠病（IBD）患者重建免疫耐受性并修复组织。这项合作将结合百时美施贵宝公司在细胞疗法与免疫学的能力以及GentiBio公司的专有调节性T细胞平台，以规模化生产稳定、具高度选择性并持久的调节性T细胞。GentiBio公司创新的调节性T细胞疗法技术平台可以克服此类疗法当前的许多局限性，包括内源性调节性T细胞种群的稀有性和可塑性。
辉瑞公司和Global Blood Therapeutics（GBT）宣布达成协议，辉瑞将斥资约54亿美元收购后者。GBT公司致力于发现和开发改变患者生活的治疗方法。该公司开发的产品Oxbryta已于2019年获得FDA加速批准，用于治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症，成为了首款抑制血红蛋白聚合过程的创新疗法，并在2021年获得被誉为“医药界诺贝尔奖”的盖伦奖。此外，GBT公司的产品管线还包括一款新一代血红蛋白聚合抑制剂和一款靶向P选择素的单克隆抗体。
默沙东与Saama公司达成一项多年协议，将利用Saama的生命科学分析云（LSAC）构建和实施新的临床数据管理流程，以加强其临床开发能力，并加快管线进展。LSAC是Saama公司开发的一个基于云计算和机器学习技术的临床数据管理和认知洞察平台，用于加速临床研究结果。根据协议，默沙东将把LSAC整合到其现有的临床开发系统中，旨在提高默沙东对来自多个内部和外部数据源的数据进行摄取、管理、转换和分析的速度和效率。
翰森制药与TiumBio公司宣布就后者在研药物TU2670在中国的开发和商业化达成独家许可协议。TU2670是一种口服非肽类GnRH受体拮抗剂，已在早期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。根据协议条款，翰森制药获得TiumBio公司在中国的独家许可，开发并商业化TU2670用于治疗子宫内膜异位症和子宫肌瘤及其它潜在适应症。
阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）扩展适应症获得美国FDA加速批准，用于治疗携带激活性HER2突变的无法切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，他们此前接受过一种系统性治疗。新闻稿指出，这是FDA批准治疗HER2突变NSCLC的首款药物。也是在本周，Guardant Health的Guardant360 CDx液体活检测试获得FDA批准，作为自患有无法切除或转移性NSCLC患者中，识别带有HER2激活性突变以接受Enhertu治疗的伴随检测。
罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，FDA已经批准流感口服疗法玛巴洛沙韦（baloxavir marboxil）扩展适用人群，用于在5-12岁儿童患者中治疗急性无并发症的流感，患者症状出现不到48小时。新闻稿指出，这是针对这一儿童群体获批的首款单剂口服流感药物。此外，FDA同时批准玛巴洛沙韦在这一儿童群体中作为暴露后预防手段，在他们接触到流感患者后使用。
拜耳（Bayer）宣布，FDA已批准其口服雄激素受体抑制剂达罗他胺联合多西他赛的补充新药申请（sNDA），用于转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者的治疗。3期试验证明，该组合疗法可降低mHSPC患者死亡风险32.5%，意味着可显著延长这类患者的生命。
辉瑞与Myovant Sciences公司联合宣布，Myfembree（relugolix 40 mg、雌二醇1 mg和醋酸炔诺酮0.5 mg）获得FDA批准，用于治疗停经前妇女因子宫内膜异位引起的中重度疼痛。此前，该药已获FDA批准用于治疗因子宫肌瘤引起的经期大量出血。
Menarini Group公司宣布，FDA已接受其药物elacestrant的新药申请，用以治疗雌激素受体（ER）阳性与人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（ER+/HER2-）晚期或转移性乳腺癌患者，并授予其优先审评资格。新闻稿指出，如果获批，它将会是第一个二或三线治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的口服选择性雌激素受体降解药物。
Karuna公司宣布其用于治疗成人精神分裂症的药物KarXT（xanomeline-trospium）在EMERGENT-2临床3期试验达成主要终点。KarXT是一种在研、口服、有潜力成为第一款非靶向多巴胺能与5-羟色胺能路径，并具双重机制的新药。该药由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。Karuna公司计划于2023年中向FDA递交新药上市申请。倘若获批，它可能成为50年来首个治疗精神分裂症的新种类药物。
百济神州宣布PD-1抑制剂替雷利珠单抗在全球3期临床试验RATIONALE 301研究中达到主要终点。该研究入组了来自美国、欧洲和亚洲的600余名患者。试验数据显示，在治疗一线不可切除的肝细胞癌成人患者中，替雷利珠单抗与索拉非尼相比展示出在总生存期（OS）上的非劣效性，其安全性特征与既往研究一致。
和黄医药宣布，呋喹替尼用于探索性治疗晚期难治性转移性结直肠癌的关键性全球3期研究（FRESCO-2）已达到OS这一主要终点和所有次要终点。这是一项在美国、欧洲、日本及澳大利亚开展的全球多中心临床试验，和黄医药计划尽快在海外提交呋喹替尼的上市许可申请。呋喹替尼是一种高选择性、强效的口服血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、2及3抑制剂，已在中国获批用于既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗的转移性结直肠癌患者。
Verona Pharma公司宣布用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的雾化药品ensifentrine （RPL554）在ENHANCE-2临床3期试验的顶线结果。Ensifentrine是一款在研、潜在“first-in-class”的磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。3期临床数据分析显示，试验达成其主要与次要终点，药物可有效改善肺功能并显著地减少COPD加重恶化的速率与风险。值得一提的是，Verona公司已授予优锐医药在大中华区临床开发和商业化ensifentrine的独家权利。
Kodiak Sciences公司宣布其抗体偶联生物聚合物tarcocimab tedromer（KSI-301）的3期临床研究BEACON获得积极结果。Tarcocimab是一种新型抗VEGF生物制剂，与其它同类产品不同的是，它具有延长的眼睛半衰期。新闻稿指出，tarcocimab是首个与阿柏西普相比，在视网膜静脉阻塞患者中实现非劣效性视觉敏锐度改善的抗VEGF疗法，同时将治疗间隔延长了一倍。
风投公司Versant Ventures宣布推出Vector BioPharma公司。这是一家致力于开发精准基因递送平台技术的生物医药公司。Versant已经承诺对这家公司进行3000万美元A轮投资。新闻稿指出，这家公司的技术平台有望克服目前基因疗法递送领域面对的三大主要挑战：组织特异性递送载荷、包装的基因载荷大小有限，以及不良免疫原性反应。
英矽智能（Insilico Medicine）宣布获得由沙特阿美旗下的多元化风投基金Prosperity7 Ventures领投的D2轮融资。至此，英矽智能已累计完成了9500万美元的D轮融资。英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司，该公司聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域。
康威生物宣布完成超亿元A+轮融资，由国投创业独家投资。康威生物专注于抗肿瘤免疫疗法新药的研发，目前抗肿瘤新药管线涵盖免疫治疗、小分子及偶联、抗体偶联药物（ADC）等。今年7月，康威生物研发的TLR7激动剂CAN1012已在中国获批临床，拟开发用于晚期实体瘤。
晶核生物宣布完成近亿元融资，本轮融资由高榕资本、VI Venture、骊宸资本、老股东凯泰资本共同完成。晶核生物成立于2021年，由余海华博士和王羽博士共同创立，专注于核素偶联药物研发。核素偶联药物的设计结构理念类似ADC，通过与特定靶点结合的靶向结构，利用靶点在体内组织的选择性达到药物在身体特定部位的富集，达到减少放射性元素摄入，同时加大放射效果的目的。目前，该公司已在肿瘤领域建立多个产品管线，包含小分子和多肽产品。
恒动生物宣布完成数千万元天使轮融资，由中山市健康科技产业基地投资管理有限公司、腾业创投领投，中山青云跟投。恒动生物成立于2021年，致力于开发具有1类新药潜质的激动型抗体药物。据恒动生物新闻稿介绍，该公司的技术平台属于新一代激动型“优化单抗”技术，开发的激动型抗体具有单抗形式和双抗功能，不仅实现了激动活性的数量级提升，而且增强了肿瘤组织靶向性。
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