▎药明康德内容团队报道

本周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如： 阿斯利康的 抗CTLA-4抗体和 抗PD-L1抗体联合疗法、 强生的 BCMA×CD3双特异性抗体等获得美国FDA批准上市 ；多款创新疗法上市申请获得FDA受理，包括 FLT3抑制剂、 口服微生物疗法等等； 此外，还有多家新锐获得融资，其中包括陈列平教授联合创立的Normunity公司。 本文将节选其中部分重要进展做简单梳理，仅供读者参阅。

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新药进展

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阿斯利康（AstraZeneca）公司开发的抗CTLA-4抗体Imjudo（tremelimumab）已经获得FDA批准，与抗PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）联用治疗不可切除的肝细胞癌患者，为肝癌患者提供了一种由双重免疫检查点抑制剂构成的全新免疫组合疗法。

强生（Johnson & Johnson）集团旗下杨森（Janssen）公司宣布，FDA已经加速批准其靶向BCMA和CD3受体的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者已经接受至少4种以上前期疗法，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。这一“现货型”双特异性抗体疗法通过将CD3阳性T细胞募集到表达BCMA的骨髓瘤细胞附近，激发T细胞杀伤肿瘤细胞。

第一三共（Daiichi Sankyo）宣布FDA接受其FLT3抑制剂quizartinib与标准化疗联用的新药上市申请，用以治疗携带FLT3-ITD突变的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。此外，FDA还授予该申请优先审评资格，预计于2023年4月24日前完成审查。

Seres Therapeutics公司宣布，FDA接受其在研口服微生物疗法SER-109的生物制品许可申请（BLA），用于预防复发性艰难梭菌感染，并授予该申请优先审评资格，预计于2023年4月26日前完成审查。根据新闻稿，若SER-109获批，将会成为FDA首项批准的口服微生物组疗法。

Novaliq公司宣布，FDA接受其在研滴眼液CyclASol用于治疗干眼症的新药上市申请。根据新闻稿，CyclASol是“first-of-its-kind”用于治疗干眼症状的抗炎滴眼液。Novaliq计划在2023向欧洲药品管理局（EMA）递交上市申请。2019年年底，恒瑞医药已获得了该药在中国的临床开发、生产和市场销售的独家权利。

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罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公布其双特异性抗体Vabysmo（faricimab-svoa）用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）的两项全球临床试验结果。数据显示，Vabysmo达成试验主要终点，可改善患者因视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿与视力损害。

阿斯利康公布旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab）在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验中获得积极结果。数据分析显示，与外部安慰剂组相比，Ultomiris能够将抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者的复发风险降低98.6%。

诺华（Novartis）公司宣布，旗下新药iptacopan在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的3期临床试验中取得了积极结果，经治疗后患者的血红蛋白水平出现持续、显著的升高。诺华预计在2023年向监管机构提交申请，如果获得批准，它将成为PNH治疗领域的首个口服单药疗法。

Vyluma公司公布其在研眼药水NVK002一项为期三年的临床3期试验积极结果。数据显示，此眼药水能够显著改善儿童、青少年近视眼的进展。Vyluma预计在2023年第1季度向FDA递交新药上市申请，具潜力成为首个经FDA批准治疗儿童近视进展的药物疗法。

Tvardi Therapeutics宣布其口服小分子STAT3抑制剂TTI-101获得FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/难治性局部晚期、不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）。TTI-101是一种口服小分子STAT3抑制剂。STAT3通过促进肿瘤形成和免疫抑制肿瘤微环境，在HCC的发病机制中起到关键作用，抑制STAT3信号传导有望对癌细胞产生协同治疗作用。

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 ✦研发合作✦ 

Candel Therapeutics公司宣布与宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心达成研发合作，评估其创新病毒免疫疗法与CAR-T细胞疗法联用在实体瘤模型中的效果。Candel Therapeutics公司的技术平台使用单纯疱疹病毒（HSV）作为载体，可以在肿瘤中特异性表达调节肿瘤微环境的转基因，扫除阻止CAR-T疗法产生作用的障碍。

默沙东（MSD）和比尔及梅琳达·盖茨医学研究所（Gates MRI）宣布就两种结核病（TB）抗生素分子达成了一项全球独家授权许可协议，希望能够解决TB的耐药性问题，并缩短治疗时间。据了解，这些候选药物分子是作为结核病药物加速器（TBDA）项目的一部分被默沙东科学家研制出来。Gates MRI计划对这些TB候选药物分子（MK-7762和MK-3854）进行评估，以确定它们是否可用于新的、经济上可承受的结核病组合治疗方案。

药明巨诺与2seventy bio公司宣布达成战略合作，双方将建立细胞治疗的转化及临床开发平台，在中国大陆、香港和澳门地区加速T细胞免疫治疗产品的开发。双方的首要合作将围绕2seventy bio公司的MAGE-A4 TCR项目，拟开发用于治疗实体肿瘤。根据协议条款，药明巨诺获得在中国大陆、香港及澳门地区开展MAGE-A4细胞治疗项目的权利，并将负责其在中国的开发、生产及商业化。

✦新锐融资✦ 

Normunity公司宣布完成6500万美元的A轮融资。该公司由著名免疫疗法先驱，耶鲁大学的陈列平教授联合创建，旨在开发称为免疫恢复剂的新一代精准抗癌免疫疗法。这些药物靶向在肿瘤中此前未发现的扰乱免疫反应的机制，恢复免疫系统原有的正常抗癌功能。Normunity公司的名字是正常（normal）和免疫（immunity）结合而成。

Orionis Biosciences宣布完成了5500万美元的融资。Orionis是一家生命科学公司，在大规模基因组药物发现方面率先进行技术创新，以开发针对癌症及其他领域的新型、高度特异性和可调节的治疗方法。该公司利用其专有的A-Kine生物制剂和Allo-Glue小分子平台来针对重点疾病的弱点，以解决在以前看来非常棘手的靶点的成药难题。Orionis还有多种正在开发的用于治疗癌症的潜在“first-in-class”免疫疗法。

济元基因宣布，已完成由维梧（苏州）健康产业投资基金投资的亿元人民币A轮融资。济元基因成立于2020年，致力于通用现货型细胞免疫治疗产品的开发与产业化，为肿瘤病人提供疗效更好、更安全、适用范围更广、临床使用更方便的迭代创新产品。目前，该公司有多项基因重组细胞免疫治疗产品在不同阶段的临床前研究与开发之中。

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