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Tevard Biosciences今日宣布，与Vertex Pharmaceuticals达成一项长达4年的全球性研究合作，目标为开发基于tRNA的创新疗法，用以治疗因无义突变所导致的杜氏肌营养不良症（DMD）。根据协议，此合作可能延伸至其他肌肉萎缩疾病与第二项适应症。

Tevard专注开发两种独特的tRNA疗法，具有为许多罕见疾病提供持久性治愈的潜力。第一类疗法是通过病毒载体表达其专有的抑制型tRNA。这种tRNA能够在靶标细胞内提前终止密码子（premature stop codon）的位置插入正常的氨基酸，使得细胞能够生产具功能性的蛋白。由于造成许多疾病的提前终止密码子相同，因此同一种抑制型tRNA可以被用以治疗不同疾病。Tevard所开发的另一种疗法是增强子tRNA，用以治疗因单倍剂量不足（haploinsufficiency）所造成的疾病。通过病毒载体在靶标细胞中过度表达一组独特的内源性tRNA，使得细胞内靶标基因mRNA的稳定性增加、半衰期延长，进而增加此基因所表达的野生型（功能性）蛋白至正常水平。根据Tevard官网，其tRNA疗法能够作用于位于基因任何位点的突变。与一般基因疗法不同的是，这种tRNA疗法并不会改变细胞内的调节元件（regulatory elements）或引入外源遗传调节元件，因此也较为安全。

图片来源：Tevard官方网站

DMD是一种致命的X连锁遗传性神经肌肉疾病，主要由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生突变所引起，这种突变通常会导致抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷。抗肌萎缩蛋白是正常肌肉的维持和运作所必需的，由于基因突变，身体不能产生功能性的抗肌萎缩蛋白，从而导致肌肉功能逐步和不可逆的丧失，包括心脏和肺的功能均会受到影响。在世界范围内，大约每5000个新生男婴中就有一个为DMD患者。Tevard所开发的tRNA疗法具潜力恢复DMD患者体内抗肌萎缩蛋白的生产水平，这些患者的致病原因是由编码于抗肌萎缩蛋白的基因带有无义突变。

根据协议，Tevard将提供其专有平台协助发现、开发tRNA疗法，并获得预付款、里程碑款项。Vertex将会提供Tevard疗法开发所需的全部款项，并负责产品后续的开发、生产与商业化过程。

“Tevard致力改善像是患有DMD等严重遗传性疾病患者的生活。Vertex在过往开发治疗严重疾病的创新疗法上具有显著成绩，我们对于能在这项重要目标上与他们合作而感到兴奋，”Tevard的首席执行官兼共同创始人Daniel Fischer先生说道，“通过将Tevard恢复关键蛋白水平的能力与Vertex在临床、监管与生产的专业能力结合，我们希望能够为这些患者及其家人带来重要的改变。”

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参考资料：

[1] Tevard Biosciences announces collaboration with Vertex to develop novel tRNA-based therapies for Duchenne muscular dystrophy. Retrieved February 28, 2023 from https://tevard.com/tevard-biosciences-announces-collaboration-with-vertex-to-develop-novel-trna-based-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy/

[2] OUR SCIENCE. Retrieved February 28, 2023 from https://tevard.com/#science

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