治疗HIV新策略！CAR基因治疗显示出良好的有效性和持久性丨医麦黑科技

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2021年4月11日/医麦客新闻 eMedClub News/-- 近日，加州大学洛杉矶分校的研究团队在期刊PLOS Pathogens 上发表了一篇研究文章， 显示一种CAR基因治疗对于HIV治疗具有良好的有效性和持久性。

▲ 图片来源：PLOS Pathogens

艾滋病是由人类免疫缺陷病毒(HIV)感染而引起的疾病。HIV病毒进入机体后针对人体免疫系统中的CD4+T细胞发起攻击，T细胞对于机体免疫系统的功能维持至关重要，所以当人体的T细胞受HIV影响下降到极低水平后，免疫系统对机体的防御和保护能力基本丧失，难以应对侵入机体的各种病原体以及有害刺激，在不接受任何治疗的情况下，艾滋病患者会很快死于恶性肿瘤或者感染。

因此，研究人员开发了一种包含CD4分子的CAR，用以阻断HIV病毒和正常T细胞上CD4分子的结合，同时将这种CAR装到经过基因修饰的干细胞上，然后移植到患者体内，用以治疗HIV。

▲ 全长CD4 CAR（左），截短CD4 CAR（右）

图片来源：PLOS Pathogens

这种CAR基因治疗被输注到体内之后，就会形成专门抵抗病毒感染的白细胞，也被称为CAR-T细胞，该CAR-T细胞将阻断正常细胞与HIV的结合，并且在CAR与HIV结合之后，会发出信号，激活免疫细胞，可以特异性识别并杀死感染了HIV的细胞。

在此前的研究中，加州大学研究团队已经提示了这种CAR基因治疗能够持续两年以上产生抗HIV的细胞，但是这些细胞基本上是失活的，直到它们遇到HIV才会被激活。

但是由于携带着CD4分子，也存在CD4-CAR T被HIV感染的可能，于是在最新的研究中，研究人员删减了CD4分子的结构域，开发出一种只包含截短形式的CD4分子CAR，然后将其装载到造血干细胞中。

在小鼠模型研究中，研究人员发现这种经过优化的CAR基因治疗可以诱导人体对HIV的免疫反应，而不是被动等待病毒；同时还可以诱导大量记忆T细胞的产生，更有效更快的重新激活免疫系统，对HIV做出反应。

参考资料：

1.https://journals.plos.org/plospathogens/article?id=10.1371/journal.ppat.1009404

2.https://newsroom.ucla.edu/releases/gene-therapy-car-t-cells-long-term-protection-hiv

3.https://newsroom.ucla.edu/releases/more-efficient-gene-therapy-for-hiv

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