▎药明康德内容团队报道

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根据协议，先博生物将负责在大中华区对某些基于Orna公司isCAR技术的项目进行开发和商业化，其中包括Orna公司的抗CD19原位CAR项目（isCAR） ORN-101。此外，Orna公司的部分项目也将在中国通过开展研究者发起的临床试验（IIT）在患者中得到加速验证。Orna公司将收到来自先博生物的预付款，并有资格获得开发、监管和销售里程碑付款，以及合作衍生的任何已批准产品的特许权使用费。

Orna公司创建于2019年，该公司的主攻方向是利用环形RNA的稳定性，通过在T细胞中引入表达嵌合抗原受体（CAR）的环形RNA，在人体内直接生成CAR-T细胞疗法，从而避免从患者体内分离细胞、在体外进行工程化改造的繁琐过程。此外，该公司还使用非病毒递送方式，将编码全长抗肌萎缩蛋白的环形RNA递送到了人类细胞内部，并且表达抗肌萎缩蛋白。

Orna公司专有的isCAR技术包括两个组成部分：精心设计的表达CAR的环形RNA（oRNAs），以及旨在将oRNA递送至免疫系统细胞的定制化脂质纳米颗粒（LNPs）。该公司的在研项目ORN-101是一种原位CAR疗法，它利用LNP递送环形RNA，在患者体内对免疫细胞进行改造。这一技术的潜在优势在于不需要患者接受治疗清除体内的淋巴细胞，并且可以允许可靠的剂量控制，克服体外CAR-T细胞疗法的多重障碍。在2022年举行的美国基因和细胞治疗学会年会上，Orna公司公布了其主打isCAR项目的临床前概念验证数据。数据显示，在小鼠模型中，该公司的oRNA-LNP复合体能够达到清除癌症细胞的效果。

对于本次合作，先博生物首席执行官曹卓晓博士表示：“本次战略合作使得Orna公司可以通过先博生物的能力在中国开发环形RNA疗法，我们期待与Orna公司的创新科学和技术团队密切合作。”

“本次合作是对我们oRNA-LNP平台价值的再度认可，未来我们将一起丰富拓展isCAR技术，为患者带来更高效的isCAR治疗。”Orna公司首席执行官Tom Barnes博士表示，“本次合作也是我们整体业务战略的又一重要步伐，我们希望与合作伙伴开展全方位的积极合作，实现环形RNA技术的临床价值。”