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Alector Inc. (ALEC) 和葛兰素史克 (GSK) 宣布一项全球战略合作，开发和商业化两种临床阶段、first-in-class单克隆抗体（AL001和AL101），以提高前粒蛋白（PGRN）水平。PGRN是大脑免疫活动的关键调节因子，与多种神经退行性疾病有遗传联系，是开发新的免疫神经病学治疗方法的最具吸引力的靶点之一。单日ALEC+57%。
前粒蛋白-升高单克隆抗体（PGRN-Elevating Monoclonal Antibodies）
PGRN是免疫反应、溶酶体功能和脑神经元存活的关键调节因子，其水平降低与许多神经退行性疾病有遗传联系。AL001和AL101是一种新型的人单克隆抗体，通过阻断负责前粒蛋白降解的sortilin受体，从而提高前粒蛋白水平。AL001目前正在进行一项关键的III期临床研究，针对因前粒细胞蛋白基因突变（FTD-GRN）而有可能患额颞部痴呆症的患者。AL001目前还在对有C9orf72突变症状的FTD患者进行II期研究，另一项针对ALS患者的II期研究计划于2021年下半年开始。AL101旨在治疗更普遍的神经退行性疾病包括帕金森病和阿尔茨海默病，目前正在健康志愿者中进行Ia期研究。
AL001关键III期试验正在进行中，试验对象为因粒细胞前蛋白基因突变（FTD-GRN）而有额颞叶痴呆风险的人或患有额颞叶痴呆的人。FTD-GRN是一种进展迅速、严重的痴呆症，诊断时最常见于65岁以下的人群，目前尚无公认的治疗方法。
AL001和AL101是两种旨在提高PGRN水平并可能延缓FTD和其他神经系统疾病进展的抗体，此次与Alector的合作，为葛兰素史克免疫神经学的临床项目注入了新血液及市场竞争力。
合作条款
根据合作协议的条款，Alector将获得7亿美元的预付款。此外，Alector将有资格获得高达15亿美元的额外临床开发、监管和商业启动相关里程碑付款。
Alector将通过II期概念验证，开启AL001和AL101的全球临床开发。此后，Alector和GSK将分担AL001和AL101所有后期临床研究的开发责任以及费用。
两家公司将共同负责在美国的商业化，并分享利润和亏损。Alector将负责AL001相关的孤儿适应症方面的商业化，GSK则专注于AL101在阿尔茨海默病和帕金森病方面的商业化。在美国以外，GSK负责AL001和AL101的商业化，而Alector将有资格获得tiered royalties。
额颞叶痴呆（FTD）
额颞叶痴呆是一种进展迅速的严重痴呆。在美国有5万至6万人患有FTD，在欧盟约有11万人，在亚洲和拉丁美洲的患病率可能更高。目前尚无FDA批准的FTD治疗方案。
FTD有多种遗传形式。在一种形式，FTD-GRN中，人的前粒蛋白基因发生了突变。这一人群占所有FTD患者的5%至10%。单拷贝前粒蛋白基因突变可导致前粒蛋白水平下降50%或以上，并可导致FTD的发生。在另一种情况下，Chromosome9 open reading frame 72（C9orf72）基因突变的人可以发展为FTD。FTD-C9orf72与蛋白质TDP-43的异常积累有关，这也是FTD-GRN的一个特征。到目前为止，研究人员已经发现了120多个导致FTD的前粒蛋白基因的遗传性功能缺失突变。
Alector Inc.
Alector是一家临床阶段的生物技术公司，开创了免疫神经学，一种治疗神经退行性疾病的新方法。该公司正在开发一系列广泛的先天免疫系统项目，旨在从功能上修复导致大脑免疫系统功能障碍的基因突变，并使恢复活力的免疫细胞对抗新出现的大脑疾病。免疫（IMGN）-神经学的目标是免疫功能障碍作为多种疾病的根本原因，而这些疾病是退化性大脑疾病的驱动因素。该公司的免疫神经学候选药物基于生物标记物，针对额颞叶痴呆症和阿尔茨海默病的基因定义患者群体。也是该公司免疫肿瘤学项目的基础。
