速递！和誉医药CSF-1R抑制剂在美国获批关键3期临床

▎药明康德内容团队报道

3月16日，和誉医药宣布，其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）被美国FDA批准进入一项针对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床研究。和誉医药在新闻稿中表示，这是继pimicotinib去年10月获中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准进入3期临床研究，及在中美两地获得突破性疗法认定之后，该药取得的又一重要里程碑。

Pimicotinib是和誉医药研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤临床1b期试验中，pimicotinib以68.0%的初步总缓解率（ORR）展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特性。基于此结果，该产品已被CDE纳入突破性治疗品种，并获得FDA授予突破性疗法认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。

此前，pimicotinib已在美国完成临床1a期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展1b期多队列扩展阶段研究。目前，该药正在开展一项名为ABSK021-301的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心3期临床研究，以评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性。这项全球多中心3研究将在中美同步开展入组，计划入组约100例受试者，主要终点是基于盲态的独立评审委员会（BIRC）评估的25周客观缓解率（ORR）。

ABSK021-301试验包括Part1和Part2两个阶段。在Part1中，符合条件的受试者将被随机分配至ABSK021治疗组或匹配的安慰剂组，并在双盲条件下接受50mg每天一次的ABSK021或匹配的安慰剂治疗，每28天为一个周期，直到完成Part1部分的研究。完成Part1研究的受试者将有资格继续参与Part2的研究。Part2研究是一个开放标签的治疗阶段，进入本阶段的所有受试者都将接受50mg每天一次开放标签的ABSK021治疗，直至完成24周的给药或退出研究。

腱鞘巨细瘤是一种局部侵袭性肿瘤，其临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患者生活质量。目前，中国尚无针对该疾病的治疗药物，美国仅有一款药物获批上市，但由于其潜在肝毒性，患者需通过风险评估与缓解策略（REMS）计划这一受限制的程序获得。因此，中美两地腱鞘巨细瘤患者的临床治疗需求尚未被满足。