吸金3000万美元，牛津初创公司基于AI开发RNA疗法治疗慢性肝病，计划2024年进入临床

近日，一家来自英国牛津的生物医疗初创公司 Ochre Bio 宣布完成了 3000 万美元的 A 轮融资。该公司表示融资资金将用于加速开发治疗慢性肝病的核糖核酸（RNA）药物。

▲图｜Ochre Bio 公司（来源：公司官网）

据悉，Ochre Bio 成立于 2019 年，总部位于英国牛津，是一家从 Y Combinator 孵化而来、专注于肝脏疾病临床药物开发的生物技术公司。据公司官网介绍，Ochre Bio 公司名字的由来是为了纪念南非生物学家、分子生物学的奠基人 Sydney Brenner 教授，他生前曾因“发现器官发育和细胞程序性死亡的遗传调控机理”而获得了 2002 年诺贝尔生理学或医学奖。

截至目前，据已经公布的数据显示，Ochre Bio 公司的融资总金额约 4000 万美元，投资机构包括 Khosla Ventures、Hermes-Epitek、Backed VC、Lifeforce Capital、Selvedge Venture、AixThera 和 LifeLink Foundation 等。最新的这轮融资还增加了几位个人投资者，包括 Verge Genomics 首席执行官 Alice Zhang，BioAge 首席执行官 Kristen Fortney 以及 Recursion Pharmaceuticals 公司董事长 Marty Chavez。

▲图｜Ochre Bio 融资情况（来源：CB Insights）

现如今，慢性肝脏疾病（比如慢性肝炎、脂肪肝、肝硬化等）发病率逐年攀升且呈现低龄化。英国卫生安全局曾指出，在全球范围慢性肝病是导致过早死亡的第三大原因，也是患病人数持续上升的“全球十大杀手”之一。

针对慢性肝病，如果患者得不到及时有效地治疗，唯一的治疗手段就是进行肝脏移植，然而，全球层面健康供体肝脏数量严重不足，每年有大量患者在等待健康供体肝脏的过程中死亡，与此同时，一些供体肝脏虽然不适合用于器官捐赠，但仍可用于药物发现和研究，Ochre Bio 开发的药物便是基于这种无法用于器官移植的供体肝脏。

目前，Ochre Bio 公司已经建立了一个技术平台，通过人工智能和机器学习的方法，基于供体肝脏生成大量空间基因组学数据并发现新的肝脏疾病治疗靶点，该公司将这种方法称之为“深度表型分析”（表型组学），借助这项技术实现有针对性地开发 RNA 疗法。

据了解，Ochre Bio 将这些供体肝脏存放在可以模拟人体正常生理环境的特殊容器中，供体肝脏可以在那里继续“存活”数天的时间。在这段时间内，Ochre Bio 借助机器学习对肝脏的一些关键生物数据进行分析，以识别和验证其药物的靶点。

“类似于很多其他的慢性疾病一样，我们发现解决慢性肝病所面临的困难是缺乏较好的疾病模型。”Ochre Bio 公司首席执行官 Jack O'Meara 指出，“现阶段，我们可以在实验室里、在小鼠模型上成功治疗多种肝脏疾病，但却很难在人体上复制和再现治疗过程，毕竟动物模型和真实人类器官存在差别，动物代替不了人类。”

▲图｜Ochre Bio 公司首席执行官 Jack O'Meara（来源：公司官网）

截至目前，Ochre Bio 公司表示已经联合牛津大学从 1000 多位患者的供体肝脏中分析并生成了大量数据。此轮融资将用于加速该公司将这些数据转化为 RNA 候选药物，接下来，Ochre Bio 计划将候选药物在数百个供体肝脏中进行测试和验证。此外，他们还计划开展新的研究以拓展更多肝脏疾病类型。

据 Ochre Bio 公司表示，临床前研究试验计划在明年即可完成，下一步将于 2024 年正式进入临床试验阶段。

▲图｜Ochre Bio 联合创始人兼首席科学官 Quin Wills（来源：公司官网）

“从大规模基因组图谱数据分析，到在供体肝脏中测试我们的药物。我们药物研发所使用的疾病模型是真实的人类肝脏。”Ochre Bio 公司联合创始人兼首席科学官 Quin Wills 说道，“我们搭建的技术平台可以基于‘低质量’供体肝脏开发创新疗法从而帮助更多肝病患者。未来，我们更长远的目标，是开发能够使患者器官再生的创新疗法，从而完全替代对器官移植的需求。”他补充说。

参考资料：

1.https://www.ochre-bio.com/

2.https://medcitynews.com/2022/10/rna-therapies-startup-ochre-bio-lands-30m-to-take-on-chronic-liver-disease/

3.https://app.cbinsights.com/profiles/c/xZxWy/research