高效服务创新，泰格医药获维昇药业颁发“最佳供应商”奖

维昇药业是一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的创新药公司，由维梧资本（Vivo Capital）与Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)领导的联合投资人共同创立。其在中国开展的TransCon人生长激素的III期临床研究主要针对儿童生长激素缺乏症（Pediatric Growth Hormone Deficiency，PGHD）。

生长激素缺乏症（GHD）指生长激素分泌功能障碍所致的生长迟缓，是一种严重影响儿童青少年身心健康的疾病，发病率约为1/4000~1/10000。儿童单纯GHD表现为身材矮小，生长速度减缓及低血糖倾向。未接受治疗的GHD儿童预测未来成年身高将明显受损，停止治疗后会出现脂肪含量增加、肌肉含量减少和骨骼发育受阻，并导致心血管疾病风险增加。GHD也会影响儿童生活质量及整体的幸福感。儿童GHD患者成年后心理健康问题发生率增高，生活质量通常也较差。

2019年12月，TransCon人生长激素中国III期临床研究的首家临床研究中心顺利启动。尽管此后遭遇新冠疫情影响，但项目团队的通力合作，保证了后续各研究中心的快速启动，更是在所有中心完成启动后，仅用5个半月时间即完成了一半病例数入组的里程碑。

之所以能够如此迅速地达成这一重要里程碑，得益于包括申办方、各中心研究者、泰格项目团队、思默团队、招募团队等各方的通力配合和大力支持外，前期的高效沟通和精心准备功不可没。

泰格医药负责该临床研究的项目经理曹连俊介绍，该项目从获得遗传办批准到首家中心启动都以高效率完成，拿到临床试验通知书后2.5个月即完成了首例受试者入组，对此维昇药业团队特别对泰格团队进行了感谢。为了缩短遗传办审批时间，项目团队根据自身经验和遗传办审批资料递交的时限，拿到临床试验通知书后，在最短的时间内完成形审提交、各方签章准备和会审纸质资料提交，从获得临床试验通知书到遗传办公示仅用时31天。

由于TransCon人生长激素的受试者主要是患有生长激素缺乏症（GHD）儿童，为了把握住暑假这个入组的有利时间，项目组积极跟进其他中心的伦理、协议、遗传办审批等相关流程。在疫情期间，充分利用线上的方式高效开展沟通，尽可能减少到医院的次数，兼顾效率和质量标准，按计划在暑假前完成了所有中心的快速启动工作。

同时，申办方对于泰格团队也给予了极大支持，由CEO和CMO亲自带队拜访研究中心，调动各方积极性和资源，保证了符合要求受试者的顺利入组。

目前，儿童生长激素缺乏症（GHD）的常规治疗方法是皮下注射每日一次的人生长激素。这是一个长期过程，往往需要治疗数年，累计数千次的每日一次皮下注射治疗，导致患者依从性差、治疗负担重，无法实现预期的治疗目标。临床研究显示，随着病患每周缺失注射次数的增加，导致生长速率减弱，生长激素治疗对患者身高的改善效果亦随之降低。

TransCon人生长激素，是采用 “暂时连接（Transient Conjugation）”专利技术设计的前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物，可以保证在人体内持续一周释放未经修饰的、具有活性的人生长激素，确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的人生长激素保持一致。

目前，TransCon人生长激素已经在欧美完成儿童GHD的关键性III期临床研究。TransCon人生长激素在未经治疗的儿童GHD患者中治疗52周后的年化生长速率显著优于每日一次的人生长激素（两组差值=0.86cm/年，p=0.0088），达到非劣效且优效，安全性和耐受性相当。该药物也已获得美国和欧洲针对生长激素缺乏症的孤儿药认证，已在美国和欧盟成功递交针对于儿童生长激素缺乏症的生物制品上市申请，并有望成为中国首个未经修饰的长效人生长激素。

泰格医药也将一如既往用自身专业服务和丰富经验，助力维昇药业TransCon人生长激素的中国临床研究高质量、高效率完成，早日给中国罹患生长激素缺乏症的儿童带来更加优质的治疗方案。

文 | 赵 平