近日,加拿大多伦多大学医学科学研究所的一支研究团队有了新发现:二甲双胍有望改写儿童脑损伤治疗的游戏规则。他们通过对二甲双胍进行跨物种研究,发现也许有一天,人们可以利用大脑中的内源性干细胞来修复脑损伤。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Assessment of cognitive and neural recovery in survivors of pediatric brain tumors in a pilot clinical trial using metformin”。
Mabbott说,在如何治疗儿童脑损伤方面,二甲双胍有可能引发变革。他说,“我们正在真正地从'让我们帮助儿童控制和补偿他们的脑损伤'的模式转变为'我们实际上通过利用大脑自身的修复能力,以积极的方式治疗脑损伤本身。”
这项研究表明,二甲双胍对啮齿动物的神经发生(即大脑神经元的生长过程)和认知具有积极的性别依赖性作用,同时也在人体中证实它是安全的,可以继续进入人体的III期临床试验。这项研究中的人类参与者是接受过颅脑辐射的儿童脑瘤幸存者。

Morshead说,她不仅对这项研究的有前途的结果感到兴奋,而且对促进它的新颖设计转化为临床的方式感到兴奋。
Morshead说,“有很多临床前模型的价值并不高---药物进入临床试验,但不能成功地进入下一阶段。这可能是毁灭性的,原因有很多。但我认为,将人类和动物的研究工作结合起来,确实会促进这项研究向人体临床试验的转化。”
图片来自Nature Medicine, 2020, doi:10.1038/s41591-020-0985-2。
这项研究提供了重要的证据表明在再生不容易发生的情况下,刺激内源性干细胞是组织修复的一种可行方法。鉴于二甲双胍是一种已获批准的药物,进一步的临床测试和获得监管机构批准的时间可能会加快。

本文来源:生物谷,原文有删减