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作者：林出
标的公司：Scholar Rock（NASDAQ:SRRK）
Scholar Rock（SRRK）是一家三期临床阶段生物制药公司，专注于蛋白质生长因子发挥基础作用的严重疾病的治疗，提供了截至2022年3月31日的Q1的业务更新和财务报告。
QScholar Rock宣布重组其业务，以优先考虑并专注于其临床阶段资产，导致其劳动力减少约25%，此外还削减了先前计划的招聘。此次重组减少了运营费用，将研发活动重点放在完成SAPPHIRE试用上，并将现金跑道延长至2023年第四季度。
该公司有望在年中之前获得2期apitegromab TOPAZ两年数据。并在3期apitegromab SAPPHIRE临床试验和1期SRK-181 DRAGON临床试验的注册方面取得了进展。
此外，Yung Chyung, M.D已决定从2022年6月30日起辞去首席医疗官一职。
业务战略与更新
优先考虑研发活动，以支持Apitegromab3期SAPPHIRE试验在脊髓性肌萎缩症中的进展和完成。Scholar Rock将其抑制潜在生长因子激活的专业知识集中于完成2期TOPAZ延伸临床试验和3期SAPPHIRE临床试验，这两项试验都在评估Apitegromab治疗脊髓性肌萎缩（SMA）患者运动功能损害的潜力。SRK-181计划用于治疗对抗PD-(L)1疗法有主要耐药性的实体瘤患者，仍然是具有战略价值的优先项目。虽然对现有科学平台的投资仍在继续，但该公司正在缩小其预期开展的发现项目的范围。
重点战略，提高运营效率，减少现金消耗，延长跑道。该公司今天宣布对其业务进行重组，以优先考虑并专注于其临床阶段资产，从而在削减之前计划的招聘的基础上，将员工人数减少约25%。运营费用的减少与一般和行政开支以及与早期项目相关的研究活动有关。结合管道优先顺序，这些变化预计将把现金跑道延长到2023年第四季度。
发展领导层的变化
该公司今天还宣布，Yung Chyung, M.D. 决定辞去首席医疗官（CMO）的职务，以探索新的职业机会，包括他对全球健康的兴趣。Dr. Chyung将继续留在Scholar Rock，直到6月30日，与执行团队和开发组织合作制定过渡计划，并继续寻找新的CMO。
管线更新
Apitegromab是一种选择性的肌生长抑制素激活抑制剂，治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的潜在的肌肉定向疗法。
3期SAPPHIRE临床试验的注册正在进行中，该试验评估Apitegromab对非活动性2型和3型SMA患者的疗效。随机、双盲、安慰剂对照的3期SAPPHIRE临床试验正在评估apitegromab对nusinersen或risdiplam患者的疗效。临床试验设计计划将大约156名年龄在2-12岁的2型和3型非卧床SMA患者纳入主要疗效人群。
将于6月在Cure SMA年会上提交的2期TOPAZ24个月延长试验的临床数据。
3月在肌营养不良协会（MDA）临床与科学会议和美国神经病学年会上以及4月在欧洲儿科神经病学学会大会上公布的2期TOPAZ试验数据。
SRK-181是一种选择性的潜在TGFβ1激活抑制剂，旨在克服对检查点抑制剂治疗的原发性耐药性并增加可能受益于检查点抑制剂治疗的患者数量。
1期SRK-181的DRAGON POC临床试验B部分的招募正在进行中。B部分包括多个概念验证组，重点是评估SRK-181克服抗PD-(L)1治疗主要耐药性的能力。每个组将招募多达40名患有各种实体瘤的患者，包括尿路上皮癌（UC）、皮肤黑色素瘤（MEL）、非小细胞肺癌（NSCLC）、透明细胞肾细胞癌（ccRCC）和其他实体瘤。DRAGON B部分的生物标志物策略将探索SRK-181活性的早期迹象，包括靶参与和通路调节。这将包括测量对循环和肿瘤免疫环境的影响，如CD8+T细胞浸润和髓源性抑制细胞（MDSC）群体的减少，以及TGFβ相关通路信号的分析。预计2022年将有药物活性和安全性数据的初步证据。
2022年Q1财务业绩
截至2022年3月31日的季度净亏损为800万美元或每股0.21美元，而截至2021 3月31日的季度净亏损为2770万美元或每股0.76美元。
截至2022年3月31日，Scholar Rock拥有约2.1亿美元的现金、现金等价物和有价证券。该公司预计，今天宣布的更新和变更将为其2023年第四季度的预期运营和资本支出需求提供资金。
Scholar Rock
Scholar Rock是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗严重疾病的创新药物，其中蛋白质生长因子的信号传导起着基础作用。Scholar Rock正在开发一系列新的候选产品，有可能改变患有各种严重疾病的患者的生活，包括神经肌肉疾病、癌症和纤维化。Scholar Rock以生长因子激活的分子机制为靶点的方法使其能够开发一个专有平台，用于发现和开发单克隆抗体，在细胞水平上局部和选择性地靶向这些信号蛋白。通过开发在疾病微环境中起作用的候选产品，该公司打算避免与抑制生长因子产生治疗效果相关的历史挑战。Scholar Rock认为，其对经生物验证的生长因子的关注可能会促进更有效的发展道路。
