声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。
近日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals举办了研发日，在活动期间展示了其研发进展和平台创新，以及2023年研发计划。同时，该公司也披露了3个暂停的研发项目。
虽然Alnylam在一份研发更新报告中称其产品从I期到III期的成功概率很高——约为62%，而行业平均水平为5%至10%。
但即使是作为拥有5种药物的RNAi药物开发商，Alnylam也存在着暂停和放弃的研发项目。该公司在研发日中披露了3个暂停的项目，包括了
用于治疗IgA肾病的药物cemdisiran、用于痛风的早期药物ALN-XDH，以及治疗复发性肾结石的药物lumasiran。
用于治疗IgA肾病的药物cemdisiran是Alnylam公司与Regeneron合作研发的，虽然II期数据令人鼓舞，但Regeneron选择不参与进一步的研发，Alnylam表示需要花一些时间来考虑cemdisiran在这适应症中的最佳前进道路。
关于治疗痛风的药物ALN-XDH，Alnylam公司总裁Akshay Vaishnaw表示该产品并没有表现出“变革性潜力”。同时，对于治疗复发性肾结石的药物lumasiran，Alnylam公司对患者预筛查发现，尿草酸盐水平未达到文献及专家建议的程度，这使得该公司需要再次从头开始。
Alnylam也在研发日中展示了公司在2023 年的研发计划
，其中包括一款正在开发的研究性RNAi疗法ALN-APP，用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病，计划于2023年初报告I期临床试验结果。同时用于治疗2型糖尿病的研究性RNAi疗法ALN-KHK也将在2023年初启动I期临床试验。
在
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
方面，Alnylam公司准备在合作伙伴Regeneron的帮助下，在2023年初将其研究性RNAi疗法
ALN-PNP
送入I期临床。
并且，随着ALN-HSD开始中期试验，这将增加他们在该领域的临床名单。
版权声明：本文转自生物药大时代，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除
药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿
各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。
个人中心
我是园区
退出
