5亿美元引入，先声药业阿尔茨海默病新药获批临床试验

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近日，先声药业发布公告称，其在研口服小分子药物SIM0408（PQ912、varoglutamstat），已获得国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，拟用于阿尔茨海默病 (AD) 导致的轻度认知障碍 (MCI) 或轻度痴呆的治疗。

SIM0408是一种谷氨酰肽环转移酶 (QPCT) 的口服小分子抑制剂。研究表明，QPCT可催化一种具有神经毒性的分子N3pE淀粉样蛋白生成，这种蛋白不仅与阿尔茨海默病患者中广泛观察到的聚合成斑块的β淀粉样多肽有关，也会对阿尔茨海默病的其他病理因素产生不良影响。PQ912通过阻止这种有毒变体的形成，在疾病发病机制的早期发挥作用，因此具有预防神经元损伤的潜力。目前，SIM0408在欧洲和美国分别进入IIb期（VIVIAD研究）和IIa/b期（VIVA-MIND研究），2021年12月，SIM0408被美国FDA授予快速通道的资格认定，先声药业方面表示，其有望在全球加速审评上市。

SIM0408的作用机制 图片来源：先声药业官微

2021年6月，先声药业与Vivoryon达成超5亿美元的合作，获得在大中华区开发和商业化包括SIM0408在内的2款针对具有神经毒性的淀粉样蛋白N3pE (pGlu-Abeta) 阿尔茨海默病治疗药物的权益，成为国内最早引入AD创新药管线的企业之一。

另一款引进的产品PBD-C06是一个处于临床前阶段的人源化、去免疫性IgG1抗体，该抗体经优化后具有低免疫原性和低ARIA诱导效力，因而降低了抗体药物在治疗阿尔茨海默氏症时最主要的严重副作用。PBD-C06旨在选择性清除大脑中的pGlu-Aβ，同时不影响无毒形式的Aβ。在AD动物模型中，PBD-C06降低了pGlu-Aβ 和总Aβ 水平，并对记忆功能产生了积极影响。

文 | 医谷