FDA批准进行性多灶性白质脑病临床研究 | 资讯

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关键词：临床FDA批准FDA

资讯来源：罕见病信息网

发布时间： 2021-03-26

美国食品和药物管理局（FDA）已批准NeoImmune Tech公司研究性新药（IND）申请，以进行一项先探性研究，评估该公司主要候选药物NT-I7（efineptakin alfa，一种新型长效人白细胞介素-7（IL-7））治疗进行性多灶性白质脑病（progressive multifocal leukoencephalopathy，PML）疗效。PML是一种罕见侵略性脑感染，由免疫功能低下的个体中John-Cunningham病毒（JCV）的再激活引起。研究者发起的这项研究将由美国神经疾病和中风研究所（NINDS）/国家卫生研究所（NIH）的医学博士Irene Cortese领导。

Cortese博士说：“由于没有抗病毒疗法可用于治疗PML，生存的唯一可能是恢复抗病毒免疫反应。不幸的是，对于许多PML患者来说，这并不容易实现，这就是为什么我们对能够促进和有效加速免疫重建策略（如NT-I7）感兴趣的原因。”

PML的特点是胶质细胞溶解性感染导致多处脑白质进行性损伤，使受影响神经系统永久性损伤，在某些情况下可能致命。诱发PML的常见疾病有血液和实体恶性肿瘤、风湿病、原发性免疫缺陷和HIV感染。目前，还没有针对PML的特异性预防措施，也没有有效的抗JCV治疗。

NeoImmune Tech执行副总裁兼首席医疗官NgocDiep Le博士说：“继NT-I7于2020年6月被FDA授予治疗PML的孤儿药资格认定后，这次IND批准为PML（一种严重且可能致命的脑部感染）开发新治疗方案的重要一步。PML主要影响免疫功能低下的个体。我们相信NT-I7能够扩增T细胞并增强其功能，可以增强免疫系统的恢复，增强PML患者的免疫反应，从而帮助患者抗击这种毁灭性疾病。”

原文标题：

NeoImmuneTech Receives U.S. FDA IND Clearance for Pilot Study of NT-I7 (efineptakin alfa) in Progressive Multifocal Leukoencephalopathy

译：黄娟

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