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据世界卫生组织估计，当前世界上有6000-8000种罕见病，影响多达4亿患者的生活。罕见病与每个人息息相关，只要有生命的传承，就有发生罕见病的可能。在多方努力下，罕见病药物逐渐成为创新药物开发的重要组成部分。

亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease）是一种单基因遗传的、影响神经系统的罕见病。患者基因重复复制扩增一段DNA序列，导致产生异常蛋白质。目前仅有缓解症状药物上市，仍没有疗法可以控制疾病进展。随着生命科学领域的研究进步，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。

本次分析系列重点关注基因药物（寡核苷酸和基因编辑，基因药物分类方法见《基因药物科研活动分析系列一——独家数据！稳步前进的基因治疗与突飞猛进的基因编辑》）和细胞治疗（干细胞治疗），基于近三年来亨廷顿舞蹈症新药研发的交易活动数据，发现了数据背后一些规律和逻辑。希望以此为该领域的新药研发出一份力，帮助亨廷顿舞蹈症在内的罕见病群体，共同呵护我们的未来。

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