基因治疗关节炎即将进入2期临床，基因治疗时代逐渐到来丨医麦猛爆料

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关键词：临床期临床基因治疗

资讯来源：医麦客

发布时间： 2021-05-10

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2021年5月10日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Genascence Corporation宣布，在其基因治疗候选产品GNSC-001针对骨关节炎的I期试验中，所有三个队列均已经完成给药，研究即将进入临床II期。

骨关节炎或退化性关节疾病是导致残疾的主要原因，特点是软骨破坏和关节内骨骼的结构变化，从而导致疼痛和关节功能丧失。

GNSC-001是一款AAV基因治疗，携带能够编码L-1受体拮抗剂（IL-1Ra）的基因序列。IL-1Ra能够抑制IL-1信号通路，IL-1信号通路被认为是骨关节炎患者炎症和软骨破坏的关键驱动因素，GNSC-001通过抑制IL-1信号通路来解决和改善骨关节炎。

在公布的I期试验中，9名骨关节炎患者分为三个队列分别接受剂量为1x10¹¹、1x10¹² vg或1x10¹³vg的GNSC-001的关节内注射给药，早期数据显示GNSC-001具有良好的安全性和耐受性。

在所有患者（n=9）中，8例患者未出现不良事件，1例患者出现轻度/中度不良事件。血液化学和血液学指标保持正常，没有与系统性IL-1 拮抗剂治疗相关的中性粒细胞减少的迹象。免疫学和生物分布研究与临床前的观察结果一致，并且与局部AAV治疗的预期一致。

Genascence计划启动GNSC-001的II期研究，以进一步评估GNSC-001治疗骨关节炎中的安全性和有效性。据悉，Genascence已经向美国FDA提交了II期研究的IND申请，并获得批准。

Genascence联合创始人兼首席执行官Thomas Chalberg博士表示：“骨关节炎患者的治疗选择有限，目前尚无能够减慢这种致残性疾病进展的方法。患者忍受了数年的痛苦和残疾，骨关节炎对患者社区和医疗系统构成了巨大负担。”

基因治疗的适应症正在拓展

基因治疗最早是被开发用于治疗遗传性基因疾病，在取得了积极的成果之后，基因治疗的发展速度越来越快，直至目前，美国FDA已经批准了三款AAV基因治疗产品，同期还有数百项在研管线在开发中。根据美国FDA预计，未来获批的基因治疗产品将激增，至2025年，每年将达到10-20个。

在基因治疗快速发展中，基因治疗并不仅仅局限在单基因疾病。据不完全统计，目前基因治疗已经涉及数百种疾病，适应症范畴包括单基因疾病、神经性疾病、病毒感染性疾病、肿瘤等等。

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但是在基因治疗发展历程中，最重要的还是载体技术，载体负责将功能性基因序列递送至目标细胞，从而取代无法进行正常工作的突变基因进行工作，或者在目标细胞中指导产生治疗性蛋白/分子，从而在源头上治疗疾病。

在这个过程当中，载体技术是非常关键的一环，载体要负责载荷功能性基因、体内递送。目前基因治疗主流的载体技术还是病毒载体，再细分一点就是AAV，AAV也是当下最成熟的基因治疗载体技术。

但是AAV作为载体仍然有一定的局限性，例如安全性、免疫性，以及包装上限等问题。同时由于符合规范的AAV生产相对复杂，造成产能跟不上需求，以及成本较高等。

在基因治疗研究领域中，为了突破这些限制，研究人员开发了非病毒载体技术，尽管非病毒载体还处于临床阶段，没有商业化的产品，但非病毒载体技术拥有许多独有的优势，有望进一步提高基因治疗的可及性。

总而言之，基因治疗还处于发展早期，还需要科学的进步和技术的改善，希望在不久的将来，基因治疗将带来更多的惊喜！

参考资料：

1.https://pipelinereview.com/index.php/2021050578071/DNA-RNA-and-Cells/Genascence-Announces-Completion-of-Dosing-and-Interim-Safety-Data-for-Phase-1-Clinical-Trial-of-GNSC-001-in-Osteoarthritis.html

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