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2021年1月21日（北京）由人民日报健康客户端、健康时报主办的2020年度中国十大创新药物评选结果出炉。
在本次评选中，肢端肥大症治疗药物醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（索马杜林®ATG）, 获得年度十大创新药的称号。
第一种即用型、基于自组装纳米管技术
的生长抑素类似物（SSA）
醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）是第一种即用型、基于自组装纳米管技术的生长抑素类似物（SSA）1，同时也是国内外多项指南和共识推荐的SSA缓释剂之一234，可以显著降低肢端肥大症患者的生化水平，并缩小肿瘤体积5，同时是国内目前唯一获批延长给药间隔的SSA，生化指标控制良好的患者，可实现以120 mg剂量给药间隔从28天最长延长至56天注射一次6，有助提高患者生活质量。
2019年12月该产品在中国获批，2020年9月，醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）被纳入《肢端肥大症诊治中国专家共识》，同年12月28日，醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）通过谈判的方式，被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围，提高患者用药可及性。
据了解，本届评选由人民日报健康客户端、健康时报依据临床效果、科技创新、公众关注度等指标，历时三个月，征集近百个候选名单，经过网络投票、组委会研究确定等六大程序最终确定“年度十大创新药物”。
肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，患者就诊时病程可能已达数年甚至十年以上7。肢端肥大症的发病率和诊断率较低。95%以上的肢端肥大症是由分泌生长激素（GH）的垂体腺瘤所致7。
肢端肥大症患者的死亡风险较正常人群高2到3倍，甚至影响寿命。高血压、糖尿病以及心血管疾病，是导致肢端肥大症患者寿命缩短的主要原因。
当前，肢端肥大症患者需要通过的相应治疗手段来改善症状、延缓病程及提高生活质量，其中药物治疗就是重要的治疗手段之一。
创新科技，助力患者回归正常生活
肢端肥大症患者的临床表现包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下颚前突等，还包括垂体腺瘤压迫症状如头痛、视力下降，视野受损、垂体功能减退等；心脑血管系统受累，如高血压、冠心病、心肌肥厚和心功能减退等；呼吸系统受累，如打鼾、通气障碍和睡眠呼吸暂停等；糖耐量减低及糖尿病；骨关节受累等。肢端肥大症患者患结肠息肉、结肠癌、甲状腺癌、肺癌等风险也可能增高。
肢端肥大症并发症的发生，还可能会严重影响患者生活质量和寿命，疾病对于患者的身体伤害可能会导致患者的生活质量明显下降，寿命缩短；因面貌变形可能造成心理问题；饱受并发症折磨，无法正常工作，甚至家庭破裂。
肢端肥大症是一种罕见病，由于药物的可及性不足，有相当一部分的患者需要到北京、上海、成都、广州等医疗资源相对而言比较集中的城市进行定期注射治疗。
很多患者因经济原因，无法坚持进行规范化治疗，病情逐渐恶化。肢端肥大症的并发症常见，也增加了医疗资源使用和医疗费用。
中山大学附属第一医院内分泌科李延兵教授说：“肢端肥大症的治疗目标是使生化参数正常化，改善健康状况，控制症状和体征，降低过高的并发症发生率和死亡率。为了达到这些目的肢端肥大症的治疗最好由垂体多学科专家团队确定。MDT团队可以有效管理肢端肥大症及其并存疾病，由垂体医学专家协调个体化治疗和随访，患者获益最大化。”
醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）采用创新纳米技术、水凝胶独特工艺，确保药物快速起效、持久释放，无堵针风险；预充式装置化繁为简，缩短患者等待时间；同时其注射体积小，臀部深部皮下注射，患者局部不良反应较少8。这些技术上的革新为包括护士和患者在内的使用者带来更好的体验。
爱之所及，成功纳入国家医保药品目录
由中国罕见病联盟牵头，北京协和医院共同发起、益普生中国支持的《2019中国罕见病患者综合社会调查》之《2019中国肢端肥大症患者综合社会调查》显示：目前我国肢端肥大症的异地就诊率、误诊率、未治疗率及治疗未达标率均较高，凸显了这一罕见病严峻的诊疗现状。
目前，药物治疗作为肢端肥大症患者的重要治疗手段，其可获得性、方便性、经济性仍有待提高，其中有三成患者，由于治疗费用太贵，无法负担，停止了治疗。
面对未被满足的医疗需求，医学从未停止过探索，在过去同一年里，益普生中国从关注肢端肢大症患者的需求出发，把推动醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）在中国上市和医保谈判作为工作的重点。
益普生中国专科产品事业部副总裁黄慕淇表示：“益普生在全球已经有90年的历史，植根中国28年，在肢端肥大症的治疗中，益普生不仅自主研发了全球首个长效生长抑素类似物制剂，同时还始终秉承‘以患者为中心’的理念，不断挑战，寻求更好的方式改善患者生存质量，此次醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）的研发即很好地体现了这一点。本次能够荣获2020年年度十大创新药物，对于益普生中国是一种鞭策和鼓励。未来，益普生将继续践行‘以患者为中心’的承诺，协助政府医保政策的进一步落地，并加速罕见病创新药物引进让更多罕见病病患者能及早够获得相关的治疗与药物是益普生一直努力的方向。”
复旦大学附属华山医院虹桥院区副院长、“华山·金垂体”多学科融合团队的学科带头人赵曜教授表示：“肢端肥大症属于发病率较低的罕见病，患者面临着确诊难、治疗难的双重挑战，承受着疾病和精神的双重负担。近些年来，全社会对于罕见病患者的处境十分关注，加快新药上市，降低患者负担的呼声很高。在大家的努力下，目前罕见病的治疗水平和技术均获得了长足的进步。在过去一年里，醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）成功完成了从获批上市到纳入医保的全过程，值得祝贺！这将有助于肢端肥大症患者尽快回归健康生活，也为罕见病用药保障机制的建设提供了新方案。”
参考文献：
[1] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41.
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[3] Melmed S, Bronstein MD, Chanson P, et al. A Consensus Statement on acromegaly therapeutic outcomes. Nat Rev Endocrinol. 2018 Sep;14(9):552-561.
[4] Acromegaly Consensus Group consensus statement: Giustina A, Chanson P, Kleinberg D, et al. A consensus on the medical treatment of acromegaly. Nat Rev Endocrinol. 2014;10:243-248
[5] Caron PJ, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Apr;99(4):1282-90.
[6] Neggers SJ, Pronin V, Balcere I, et al. Eur J Endocrinol. 2015 Sep;173(3):313-23.
[7] 中华医学会神经外科学分会、中国垂体腺瘤协作组、中华医学会内分泌学分会.中国肢端肥大症诊治指南(2013). 中华神经外科杂志. 2013,29(10):975-979.
[8] Lanreotide Depot: An Antineoplastic Treatment of Carcinoid or Neuroendocrine Tumors，J Gastrointest Canc (2016) 47:366–374. DOI 10.1007/s12029-016-9866-9.
审批号：SOM-CN-000606
有效期至 2023-01
