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今日，Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma公司联合宣布，杜氏肌营养不良症（DMD）在研药品vamorolone于VISION-DMD临床2b试验积极结果，发表于顶尖期刊JAMA Neurology中。两家公司预定将于2022年第3与第4季度，分别向欧洲药品管理局（EMA）与美国FDA完成药品的监管申请。

DMD是一项罕见的X-染色体连锁遗传疾病，是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致，因此几乎只影响男性患者，是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。DMD特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸与/或心脏衰竭之故，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇（corticosteroids）是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，然而这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却具许多副作用。

Vamorolone是一款在研药物，虽然可与之结合的受体与皮质类固醇相同，但能够具选择性地激活类固醇的某些信号通路 ，因此被认为属于“游离型（dissociative）”抗炎症药物。亦即在引发抗炎症效果的同时，具潜力避免（“游离”）传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。此药物具潜力成为“first-in-class”游离型类固醇疗法。

▲Vamorolone分子结构式（图片来源：Fvasconcellos (talk · contribs), Public domain, via Wikimedia Commons）

此次所发表的数据显示，vamorolone于24周时达成试验主要终点。与安慰剂组相较，药物组患者在从仰卧到站立所需时间这项指标上，呈现统计上显著并具临床意义的改善。此项目为DMD儿童患者疾病恶化的第一项功能性指标。许多次要终点的结果也与主要终点结果一致。分析显示，使用6 mg/kg/day的vamorolone可与0.75 mg/kg/day 强的松（prednisone），在主要与次要疗效终点上达成相当的效果。此外，在为期24周的试验中，没有发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。与安慰剂组相较，最常见的不良反应为库兴样特征（cushingoid features，如圆脸与驼肩等）、呕吐与维生素D缺乏。大多数的不良反应属于轻或中度。

“来自VISION-DMD试验的数据持续验证了我们开发保有传统皮质类固醇的疗效，同时减少部分毒性的类固醇样疗法的雄心。这些毒性常常是造成DMD儿童过早停止治疗的原因。”ReveraGen公司首席执行官Eric Hoffman博士说道。

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参考资料：

[1] JAMA Neurology Publishes Positive Pivotal Clinical Trial with Vamorolone in 

Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved September 1, 2022 from https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2022-09-01_JAMANeurol_e_final.pdf

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