苏州新芽基因完成首轮融资：国内首家专注于碱基编辑技术商业化的公司

　　近日，苏州新芽基因完成数千万人民币的首轮融资。新芽基因是国内首家致力于利用碱基编辑(base editing)技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司。碱基编辑技术是新一代的基因编辑技术，能真正实现对基因的精确修复，并能显著提升基因编辑技术的安全性和有效性。本轮融资由专注于医疗新技术投资的丹麓资本独家投资。

　　本次融资的目的是将公司联合创始人、西湖大学生命科学学院研究员常兴博士的碱基编辑技术成果进行转化。常兴博士是中国最早进行碱基编辑技术应用研究的先驱之一。早在2016年常兴博士就在《Nature Methods》首次发表其专利技术——TAM碱基编辑工具的论文。并在2018年《Molecular Cell》发表论文首次展现TAM BE在调控RNA可变拼接的独特应用，并在遗传性基因疾病上证明其治疗可行性。目前公司正在利用TAM BE技术进行基因编辑药物的开发，主要针对尚未有效治疗手段的基因相关疾病。

　　2016年也是碱基编辑技术发明的元年。2017年David Liu、张峰等创建Beam，该公司是美国首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的公司。目前市值约为45亿美元。

　　TAM Base Editor(Source: Yuan J， et. Al. Mol Cell 2018， 72，380)

　　据悉，新芽的产品管线首个适应症为杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病，影响人群为男孩。每4000个新生男婴中就有一个患有DMD。DMD病因是由于X染色体上的抗肌萎缩基因Dmd基因突变，导致抗肌萎缩蛋白无法正常合成。目前主要以激素治疗为主，尚未有效治疗药物。加速审批和在研药物包括ASO外显子跳跃药物和基因替代疗法，但目前临床疗效极其有限。通过外显子跳跃治疗疗法可惠及80%的DMD患者，而碱基编辑药物可以通过对基因进行原位精准修复，实现外显子跳跃，具有永久性治疗的潜力。

　　新芽基因董事长兼CEO何春艳博士说：“非常感谢丹麓资本对新芽基因的认可。碱基编辑技术将给制药领域带来颠覆性创新。该技术能真正实现对基因的精确修复，是一项突破性的创新。尽管目前该技术应用于临床还有一些技术难点需要克服。但是在可预见的未来，这些瓶颈将被克服。我们非常期待碱基编辑技术造福全球患者的那一天。”

　　丹麓资本董事总经理李洁说：“碱基编辑是CRISPR基因编辑技术的升级版，利用该技术诱导RNA可变拼接拥有非常巨大且清晰的临床应用前景；我们非常欣喜的看到以常兴教授为代表的中国科学家在该领域的研究走在了世界前列；同时新芽基因有非常优秀的商业化团队来运作该项目的商业化落地；我们期待新芽基因的产品早日造福患者。”

　　丹麓资本于2018年初由陆勤超女士和苏震波先生共同创办，专注于创新性医疗技术的早期股权投资，丹麓资本目前管理两支人民币基金，投资人包括知名市场化母基金、资产管理公司、政府引导基金、产业资本、家族办公室、知名上市公司等。

　　此轮融资完成后，新芽基因将快速推进公司的专有技术“TAM BE”碱基编辑器的产业化应用，并实现第一个产品在中美两地的临床申请。