融资2400万美元，制药新锐开发罕见病的「通用型」解决方案，tRNA疗法将成下一个热门？

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关键词：融资

资讯来源：DeepTech深科技

发布时间： 2022-02-26

美国东部时间 2 月 23 日，生物技术公司 hC Bioscience 宣布完成了 2400 万美元的 A 轮融资，投资者包括 ARCH Venture Partners、Takeda Ventures 和 8VC。

据了解，hC Bioscience 成立于 2021 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是一家基于 tRNA 疗法专注于针对蛋白质功能障碍的药物研发初创公司。对此轮融资，hC Bioscience 表示资金将用于基于 tRNA 针对蛋白质功能障碍的药物开发。

图｜hC Bioscience（来源：官网）

作为生命的基石，蛋白质由 DNA 编码的特定氨基酸长链组成。DNA 编码一旦出现错误则会导致蛋白质错误，最终导致蛋白质功能失常和基因相关疾病。

tRNA，又称转运 RNA，是一种由 76-90 个核苷酸组成的 RNA。tRNA 可以看作是 mRNA 翻译过程中的 “货车”， 它可以 “读出” mRNA 上由三个核苷酸构成的密码子，然后将对应的氨基酸运送到核糖体上，最后这些氨基酸串联形成蛋白质。

图｜tRNA 结构（来源：维基百科）

虽然 CRISPR 技术的发展推动了基因疗法和基因编辑等治疗手段的崛起，但这些疗法仍然存在一些局限性。如今，研究人员开始从传统的以 DNA、mRNA，以及蛋白质为靶点的药物研发框架中跳脱出来，重新审视药物的开发，于是，此前未被重点关注的 tRNA 疗法重新回到产学研界的视野。

hC Bioscience 是其中之一，该公司希望通过创造基于 tRNA 的疗法，来纠正由多种形式的 DNA 编码错误引起的蛋白质，进而实现对基因相关疾病的治疗。

现阶段，hC Bioscience 正在推进两个互补的基于 tRNA 的技术平台，一个名为 “PTCX”，另一个名为 “SWTX”。

图｜PTCX 平台作用机制（来源：官网）

在某些情况下，基因突变会导致 tRNA 带入错误的氨基酸，或者突变后引入终止密码子，使翻译过早地终止，生成功能不全的蛋白质。大约有 10-15% 的人类基因相关疾病就是因为密码子提前终止造成的，包括部分囊性纤维化和杜氏肌营养不良症等。

hC Bioscience 开发的 “PTCX” 平台合成的 tRNA 可以 通读提前出现的终止密码子，抑制密码子中的此类错误，从而生产出 “健全” 的蛋白质。

图｜SWTX 平台作用机制（来源：官网）

hC Bioscience 的 “SWTX” 平台，主要是针对由不需要的蛋白质引起的疾病，该技术被设计用来 标记这些致病蛋白质，然后让细胞将其消灭。

相较于基因治疗或基因编辑必须针对每个特定突变进行 “定制”，单一的 tRNA 药物具有 “普适性”，拥有治疗多种疾病的潜力。“我们正在开发药物， 在不编辑基因的情况下将蛋白质功能恢复到预期状态，无论是什么基因，无论突变的基因位置如何，单一的 tRNA 疗法都有可能治疗许多疾病。 ”hC Bioscience 的联合创始人、董事、总裁兼首席执行官 Leslie Williams 说。

图｜hC Bioscience 首席执行官 Leslie Williams（来源：官网）

据了解，Leslie Williams 是一名在生物制药行业拥有 25 年经验的资深人士，拥有华盛顿大学约翰奥林商学院的 MBA 学位和爱荷华大学的护理荣誉学士学位。她曾是 ImmusanT 的创始人兼首席执行官，领导开发针对自身免疫性疾病的免疫疗法，也曾在 INO Therapeutics、默克，以及葛兰素史克等企业任职。

在 hC Bioscience 完成此次 A 轮融资的同时，该公司还任命 David Altreuter 为首席技术官，他在新药产品的设计和开发方面拥有丰富的经验。作为通过临床开发转化发现的专家，他拥有 40 多项专利 / 专利申请，并曾在 Lyndra Therapeutics、Acusphere、Alnylam、Selecta Biosciences 和 Quiet Therapeutics 担任领导职务。

据悉，hC Bioscience 还组建了一个科学顾问委员会，其中包括 2006 年诺贝尔生理学或医学奖获得者、麻省大学医学中心教授、霍华德・休斯医学研究所研究员 Craig Mello 博士，诺华基因疗法研究和早期开发负责人 Page Bouchard 博士，华盛顿大学肿瘤学主任 John DiPersio 博士，哈佛大学肿瘤学医学助理教授 Oladapo Yeku 博士等。

参考资料：

https://hcbioscience.com/
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/23/2390552/0/en/hC-Bioscience-Announces-24-Million-Series-A-Financing-to-Develop-Innovative-Pipeline-of-Protein-Editing-Therapies.html
https://endpts.com/with-a-new-startup-arch-and-takeda-wade-into-growing-search-for-a-swiss-army-knife-rna-drug/
https://cen.acs.org/pharmaceuticals/drug-discovery/tRNA-therapies-help-restore-proteins/99/i34
https://baike.baidu.com/item/%E8%BD%AC%E8%BF%90RNA/5270033?fromtitle=tRNA&fromid=614395&fr=aladdin