“药王”修美乐在华获批新适应症，治疗儿童克罗恩病

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关键词：治疗适应症获批药

资讯来源：医药观澜

所属行业：化学药制剂

发布时间： 2021-04-24

▎药明康德内容团队报道

4月23日，艾伯维（AbbVie）宣布，其全人源抗TNFα单克隆抗体修美乐（阿达木单抗）已在中国获批新适应症，用于治疗对糖皮质激素或免疫调节剂（例如硫唑嘌呤、6-巯基嘌呤、甲氨蝶呤）应答不足的6岁及以上的中重度活动性克罗恩病（ped CD）患儿。

艾伯维新闻稿指出，这是目前中国唯一获批的可全程通过预填充式注射装置皮下注射治疗该疾病的全人源TNFa单克隆抗体。这也是继类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、多关节型幼年特发性关节炎、克罗恩病、非感染性葡萄膜炎等之后，修美乐在中国获批的第八个适应症，也是第三个儿童适应症

截图来源：参考资料[1]

修美乐是一款全人源抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）抗体，也是全球首个获批上市的全人源TNF-α单克隆抗体。人类多种免疫介导疾病的炎症过量均与TNF-α相关，修美乐可选择性与TNF-α分子结合，阻止其附着健康细胞，从而减少过量的TNF-α导致的损伤。基于这个原理，修美乐可用于治疗多种免疫介导性疾病。

作为生物医药历史上的突破，修美乐自2002年首次获批上市以来，已经先后获批治疗十几种不同的适应症，帮助了全球众多免疫疾病患者。由于修美乐曾连续多年位居全球药物销售额榜首，被誉为“药王”。根据早前艾伯维新闻稿，全球已有超过100万名患者正在使用修美乐治疗。在全球，该药物拥有超过20年的研究数据，超过100个临床研究，覆盖超过33000名患者。公开信息显示，2020年修美乐实现超198亿美元销售额。

根据艾伯维新闻稿，由于是儿童用药并且具有明显临床优势，此次修美乐用于儿童克罗恩病适应症的申请，已获得中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）减免中国注册临床试验资格。NMPA的批准主要是基于修美乐针对中重度活动性克罗恩病患儿进行的关键性、全球3期试验IMAgINE1及其扩展研究IMAgINE2。

在IMAgINE1研究中，阿达木单抗开放性诱导治疗后，双盲维持剂量方案可有效诱导和维持中重度CD（6至17岁）儿童受试者的临床缓解至第52周。IMAgINE2研究则纳入成功完成为期52周的IMAgINE1研究受试者，包含部分既往英夫利西单抗（IFX）暴露患者。结果显示，长达240周的阿达木单抗治疗，能让受试者维持稳定的临床缓解和应答率，既往IFX暴露并不影响受试者的临床缓解和应答率。此外，两项研究期间均未观察到新的安全性信号。

克罗恩病是一种慢性全身性疾病，表现为胃肠道内出现炎症，引起持续性腹泻、腹痛和直肠出血，并且会随着时间的推移而恶化。对于儿童患者而言，由于慢性腹泻、食欲减退及慢性消耗导致的营养障碍会严重影响其正常生长和青春期发育，表现为严重的发育迟缓，给患儿及其家庭带来重大的治疗、经济和心理负担。尽管儿童克罗恩病有一些传统治疗手段，但临床上仍亟需更有效的诱导和维持缓解的疗法和药物。

修美乐此次获批新适应症，为中国患儿带来了新的治疗选择。同时，作为一款可全程通过预填充式注射装置皮下注射治疗的抗体，它还能为患者带来更便捷的治疗体验。祝贺艾伯维修美乐又一重要进展，期待这款药物能够造福更多病患。