药谷要闻 l 精准靶向RET，基石药业抗癌新药拟纳入优先审评！

截图来源：CDE官网

Pralsetinib是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物，是每日一次的口服精准疗法，目前正在被开发用于治疗RET变异的NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）、其他甲状腺癌和其它实体瘤患者。基石药业于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。

根据基石药业2020年上半年财务报告，pralsetinib在RET融合阳性NSCLC中国患者中的注册性研究达到预期结果，基石药业计划于近期向NMPA递交一项新药申请。数据显示，pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性NSCLC的患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，且在中国患者人群中的耐受性良好。该研究的整体数据显示，pralsetinib在中国患者中的疗效结果和安全性，与先前ARROW研究中全球患者人群报告的资料结果一致。

同时，基石药业于中国完成了RET突变甲状腺髓样癌患者队列的招募，这些患者先前并未接受过系统性治疗。而且在2020年第一季度已启动RET融合阳性NSCLC一线治疗注册队列的额外招募，并已完成首位受试者给药。目前，基石药业正招募患者进行其他肿瘤类型的篮子试验。

目前，Blueprint Medicines已向美国FDA提交了pralsetinib治疗RET融合阳性NSCLC、RET突变阳性甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的NDA。其中，FDA已授予pralsetinib优先审评资格治疗RET融合阳性NSCLC，并授予pralsetinib突破性疗法认定用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的NSCLC、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者。此外，Blueprint Medicines已向欧洲药品管理局提交了pralsetinib用于治疗RET融合阳性NSCLC的上市许可申请。

值得一提的是，今年7月，Blueprint Medicines还与罗氏（Roche）开展全球（除大中华地区之外）合作以开发及商业化用于治疗RET突变癌症的pralsetinib。

本文内容来自 医药观澜