von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌药物获FDA优先审评资格 | 孤儿药
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优先审评孤儿药
资讯来源：罕见病信息网 + 订阅账号
发布时间：
2021-04-13
Von Hippel-Lindau病是一种罕见遗传病，每36000人中就有一人患病（全世界有200000例，仅美国就有10000例）。患有VHL疾病的患者有患良性血管肿瘤以及包括RCC在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL患者会发展为肾细胞癌。
肾细胞癌是迄今为止最常见的肾癌类型；10例肾癌中约有9例为肾细胞癌，10例肾细胞癌中约有7例为透明细胞癌。据估计，2020年，全世界有近43.13万例肾癌确诊病例，近17.94万人死于肾癌。仅在美国，2021年就将有近76100例新确诊的肾癌病例和近13800例肾癌死亡病例。
默克公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂belzutifan的新药申请（NDA）并授予优先审评资格，belzutifan是默克公司肿瘤管线产品中一个新的研究候选药物，用于治疗von Hippel-Lindau（von Hippel-Lindau，VHL）病相关肾细胞癌（renal cell carcinoma，RCC）患者，无需立即手术。此NDA是基于2期Study-004试验的数据，在该试验中，belzutifan显示VHL病相关RCC患者的总缓解率为36.1%（n=22/61）（95%CI:24.2-49.4）。FDA将于2021年9月15日前给出最终决定。
“Von Hippel-Lindau病是一种罕见遗传病，目前尚无系统的治疗方案，该病与多器官癌症发生的高风险相关。事实上，高达70%的VHL患者都会发展成肾细胞癌，”默克研究实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士说，“优先审评资格证实了我们在通过创新新治疗方法扩大和丰富默克公司肿瘤治疗管线方面取得的重要进展。我们期待着与FDA密切合作，为有需要的患者提供belzutifan。”
默克公司还将通过一系列临床计划，来研究belzutifan治疗晚期肾细胞癌和其他肿瘤效果。除了正在进行的2期Study-004试验外，belzutifan还在3期试验中作为单一疗法、联合用药一部分在先前接受治疗的患者中、以及作为晚期透明细胞肾细胞癌一线疗法的联合用药一部分进行评估。
Belzutifan（MK-6482）是一种新型、高效、选择性HIF-2α抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，被称为缺氧诱导因子的蛋白质，包括HIF-2α，可以在患者体内积聚。如果调控不当，HIF-2α的积累可以刺激多种癌基因的增殖、血管生成和肿瘤生长，从而导致良性和恶性肿瘤的生长。在90%以上的透明细胞RCC肿瘤中观察到VHL的失活。导致HIF-2α发现的VHL生物学研究于2019年获得诺贝尔生物学或医学奖。
关于Von Hippel-Lindau病和肾细胞癌
Merck Receives Priority Review From FDA for New Drug Application for HIF-2α Inhibitor Belzutifan (MK-6482)
本文来自罕见病信
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