Peptilogics是一家利用计算设计以开发新型肽疗法的生物技术平台公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予其PLG0206的孤儿药资格认定，PLG0206是该公司的创新药，属于肽类广谱抗生素，用于治疗人工关节感染(prosthetic joint infections，PJI)，这一种可能由关节成形术或关节置换手术导致的罕见危及生命的疾病。
Peptilogics创始人兼首席执行官Jonathan Steckbeck博士表示:“PLG0206是第一个被授予孤儿药资格认定的新型抗感染药物，这证明了我们正在推进一种有意义的疗法，可以解决从PJI开始的尚未满足医疗需求。而这一进步，结合我们最近对药物发现平台改进，正在加速针对任何目标的新型肽疗法的发展，使肽学处于一个独特的位置从而应对感染性病原体和世界范围内其他疾病的发展。”
“这对Peptilogics和骨科界来说是一个巨大的成就，”Thomas Jefferson大学Sidney Kimmel医学院骨科外科James Edwards教授，医学博士Javad Parvizi说， “骨科感染给我们的患者带来巨大的心理和经济负担。许多患者经历了多次手术，接受了长期的抗菌治疗，并出现了严重的不良事件，在这一漫长而混乱的治疗程序结束时，仍然会发生关节衰竭。因此患者迫切需要一种新的PJI治疗策略，而我们很高兴地看到，PLG0206有望成为填补这一临床空白的首个治疗方法。”
孤儿药物资格认定授予给那些用于治疗在美国影响人数少于20万人的罕见疾病药物。孤儿药资格认定可获得临床试验费用的部分税收抵免，免除使用者费用和7年的市场独占权。孤儿药资格认定申请的批准不会改变获得市场批准的标准监管要求。
Thiel 资本董事总经理兼首席医疗官、Peptilogics董事会董事Jason Camm表示:“Peptilogics的技术正接近首次获得批准，这将满足大量尚未满足的需求。这标志着Peptilogics最重要项目在监管上的里程碑，我同样兴奋地看到Peptilogics继续扩展其计算发现平台，以推进其快速肽药物发现的方法。”
美国每年进行的关节置换手术超过100万例，由于人口的不断增长以及老龄化，预计到2030年，这一数字将增加到每年400万例。在关节置换术后，PJI患者面临着严重的危及生命的状况，而且几乎没有有效的治疗选择，通常需要手术来解决感染。这些额外的后续手术导致大量患者死亡，5年期死亡率为20%，这高于乳腺癌或前列腺癌。目前的治疗标准有很高的失败率，主要是由于生物膜细菌的存在，使根除感染病原体极其困难。生物膜是一种由多糖、胞外DNA、蛋白质和脂质组成的基质，可以使某些被称为“永久”病原体的细菌可以逃避标准抗生素的使用。而不幸的是，PJI中最常见的细菌是高产量的的生物膜生产者。
Peptilogics公司利用其专有的算法设计流程从而发现了一类新的抗感染药物，其应用范围可跨越多个行业和广泛的耐药细菌。他们的主要候选药物，PLG0206，有新的作用机制，即通过靶向和破坏细菌膜导致细菌死亡。PLG0206对世界卫生组织和美国疾病控制和预防中心确定为关键、紧急或高度优先目标的病原体具有最佳的广谱活性。与标准抗生素不同，PLG0206直接针对PJI中常见的生物膜和永久病原体。PLG0206是一种经过设计的阳离子抗生素肽，是基于天然抗菌肽(AMPs)原理的下一代药物。AMPs作为抵御病原体入侵的第一道防线，对各种各样的病原体具有活性，并在消除生物膜方面表现出强大的活性。尽管AMPs具有作为抗菌药物的潜力，但传统的发现方法一直无法克服其毒性的问题。与其他AMPs不同的是，PLG0206的设计最大限度地提高了安全性，并同时保持了广谱活性以及消除生物膜的独特能力。
Peptilogics Receives FDA Orphan Drug Designation for Novel Peptide Therapy for the Treatment of Prosthetic Joint Infections
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