速递 | 延缓渐冻人症机能衰退33%，FDA批准新口服疗法

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关键词： FDA批准

资讯来源：药明康德

发布时间： 2022-05-14

▎药明康德内容团队编辑

今日，田边三菱制药美国（Mitsubishi Tanabe Pharma America，MTPA）宣布，美国FDA已批准口服依达拉奉（edaravone，英文商品名Radicava ORS）上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是一种目前没有治愈方法，进展迅速的神经退行性疾病。Radicava ORS在一项关键性临床试验中，与FDA批准的静脉输注配方相比，在延缓身体机能衰退方面表现出相同的效力。新闻稿指出，这款口服配方为ALS患者提供了一种灵活的用药方式，可以使用口服或者用喂食管给药，并且不需剂量调整。

ALS是由于大脑和脊柱中的运动神经元死亡，导致肌肉功能丧失的神经退行性疾病。患者确诊后平均预期寿命为2~5年，目前治疗选择缺乏。

依达拉奉的静脉注射剂型在2017年获得美国FDA的批准上市。它的作用机制仍未完全获得澄清，被认为是通过降低氧化应激来延缓疾病进展。Radicava ORS是针对ALS患者制造的口服配方，它是体积为5 mL的液体配方，可以使用注射器口服或者输入到喂食管中，不需要冷藏也不需要在使用前溶解。在接受适当指导后，医务人员只需几分钟就可以完成给药。

FDA的批准得到多项研究的支持，包括评估137名ALS患者的关键性3期临床研究。试验结果显示，Radicava ORS在治疗24周后，与安慰剂相比，将患者身体功能衰退减缓33%。

▲Radicava ORS的3期临床试验结果（图片来源：参考资料[2]）

“为了解决ALS患者的未竟需求，我们必须在发现新疗法的同时，优化已有疗法。”ALS协会总裁兼首席执行官Calaneet Balas女士说，“我们感谢MTPA和FDA的努力，让这一口服配方成为可能。我们相信它能够进一步帮助ALS患者群体。”

参考资料：

[1] Mitsubishi Tanabe Pharma America Announces FDA Approval of RADICAVA ORS® (edaravone) for the Treatment of ALS. Retrieved May 13, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/mitsubishi-tanabe-pharma-america-announces-fda-approval-of-radicava-ors-edaravone-for-the-treatment-of-als-301546937.html

[2] Radicava ORS. Retrieved May 13, 2022, from https://www.multivu.com/players/English/9019751-mitsubishi-tanabe-pharma-america-fda-approval-radicava-ors/docs/ProductFactSheetPDF_1652425733568-13550661.pdf

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