罕见视网膜退行性疾病新药获FDA突破性疗法认定

7月14日，Alkeus宣布FDA授予ALK-001（C20-D3-维生素A）突破性疗法称号，用于治疗斯特格氏病。目前，尚无批准的斯特格氏病治疗药物。ALK-001 是唯一获得斯特格氏病突破性疗法认定的药物。

斯特格氏病是一种罕见的遗传性视网膜退行性疾病，会导致视力不可逆的丧失，最终失明。美国国立卫生研究院预计斯特格氏病的患病率为1/8,000至1/10,000，美国和欧洲五国约有62,000-77,000例患者。症状通常开始于儿童期或青春期，出现黄斑椭圆形萎缩区及其周围视网膜的黄色斑点。

ALK-001是一种维生素A的化学修饰形式，通过替代维生素A并保留其天然功能来减少有毒维生素 A 脂褐素的的产生，每日一次口服给药。临床数据表明，ALK-001可以安全地减缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉周期。 

Alkeus Pharmaceuticals 首席执行官 Leonide Saad 博士说：“获得突破性疗法认定是斯特格氏病的一个重要里程碑，我们II期试验的结果为 ALK-001治疗斯特格氏病的监管备案和批准提供了强有力的基础。我们期待与 FDA 及其他监管机构合作，以便我们能够尽快将 ALK-001带给患者。”

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