全球首款！血友病A“周制剂”获批上市！

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2023年2月23日，赛诺菲宣布，FDA已批准ALTUVIIIO™（通用名 efanesoctocog alfa）上市申请。

ALTUVIIIO是一种领先的、高持续的因子VIII替代疗法，适用于常规预防和按需治疗，以及成人和儿童血友病A的围手术期管理(手术)。

同时，ALTUVIIIO也是全球首款，每周给药一次（周制剂）的血友病A治疗方案，此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。

作为“周制剂”的ALTUVIIIO，在一周的大部分时间里，可以提供正常到接近正常的因子活性水平(超过40%)，与先前的因子VIII预防相比，显著减少出血。

此次ALTUVIIIO的获批，是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。该研究纳入了159例12岁及以上患者，旨在评估ALTUVIIIO对既往接受过凝血因子VIII（FVIII）替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。

结果显示，在每周接受一次ALTUVIIIO预防性治疗的A组患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.71，达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。

相较于先前预防性FVIII替代治疗，ALTUVIIIO在预防出血事件方面表现出优效性。

关于血友病A

血友病A（HemophiliaA，HA）是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传，临床上主要表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常。

男性人群中，HA的发病率约为1/5000，而女性血友病患者极其罕见。我国血友病的患病率为2.73/100，000人口，其中HA占80%～85%。

关于我国血友病A的治疗方案

根据我国血友病A诊疗指南（2022年版），HA适用于三种治疗方案：代替治疗、非因子治疗和物理治疗。

替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂，难以获得上述药物时可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等。

根据病情可在非因子治疗中，选用艾美赛珠单抗、去氨基-8-D-精氨酸加压素（DDAVP）、抗纤维蛋白溶解药物和止痛药物。

参考资料：

1.赛诺菲官网

2.每周1次！赛诺菲长效A型血友病疗法申请上市（天津友爱罕见病中心）

3.血友病A诊疗指南（2022年版）

4.其他公开资料

封面图来源：网络

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