2021年4月15日，圣地亚哥，Biosplice Therapeutics，Inc.是一家临床阶段生物技术公司，致力于为重大疾病提供基于替代性mRNA剪接的先驱疗法，宣布已完成1.2亿美元融资。最新一轮的投资者包括Eventide Asset Management，aMoon，SymBiosis II，Sands Capital，Verition Fund Management等，还包括现有的投资者支持。除融资外，Eventide Asset Management的Joy Ghosh博士和aMoon的Gur Roshwalb博士将加入公司董事会。
目前产品管线有新型关节内CLK2/DYRK1A抑制剂和Wnt通路调节剂Lorecivivint (SM04690)处于III期临床治疗膝关节骨关节炎、pan-CLK抑制剂Cirtuvivint (SM08502)处于I期临床治疗肿瘤、局部用小分子Wnt途径调节剂Dalosirvat (SM04554)处于II/III期临床治疗治疗雄激素性脱发、选择性和特异DYRK1A抑制剂SM07883治疗神经退行性疾病处于临床前。
Cevdet Samikoglu
Biosplice首席执行官Cevdet Samikoglu说：“我们很高兴与我们的新投资者结盟并支持Biosplice的巨大治疗潜力。” “本轮投资使我们能够加快lorecivivint骨关节炎III期临床计划的开发和启动。此外，我们希望实现我们的肿瘤学计划以及神经病学和其他未满足需求领域的巨大潜力。”
Eventide Asset Management的Joy Ghosh博士补充说：“ Biosplice的替代剪接平台具有巨大的潜力，可以满足骨关节炎，肿瘤学和神经病学等方面的关键需求。我们对lorecivivint感到特别兴奋，它有可能成为第一个可以为全世界数亿骨关节炎患者带来症状和疾病缓解益处的一流医学。”
Biosplice基于替代性的前mRNA剪接技术的开创性，正在开发一流的小分子疗法。基于Wnt途径调控的基础发现，Biosplice阐明了将CLK/DYRK激酶与替代性剪接的治疗性调节联系起来的新生物学方法。选择性剪接是调节细胞蛋白质多样化的重要生物学机制，继而决定细胞的类型和功能。Biosplice的靶标类别控制组织特异性mRNA剪接位点的选择，使其成为细胞“命令和控制”中心内有吸引力的，可药物化的靶标。
Biosplice在临床开发中的药物包括用于骨关节炎的lorecivivint（处于III期临床），用于多种癌症的cirtuvivint，以及从阿尔茨海默氏病到其他退行性疾病的广泛治疗途径。
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