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近日，Omega Therapeutics宣布完成其在研疗法OTX-2002于临床1期试验中首位患者的给药。OTX-2002设计用于治疗复发或难治性肝细胞癌（HCC）和其他过度表达MYC致癌基因的实体瘤患者。新闻稿指出，OTX-2002是首款用于患者，基于新型可编程mRNA技术的表观基因组学调节物（epigenomic controller）。

肝癌为全世界第六最常被诊断出的癌症，也在癌症相关死亡中排名第3，其中有75%的成人肝癌患者属于肝细胞癌。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已被用作肝细胞癌的全身性治疗，但患者经常因MYC致癌基因的过度表达而产生耐药。据估计，在多达70%的肝细胞癌患者中，MYC的过度表达与肝细胞癌的侵袭性有关。

OTX-2002是一款在研、为潜在“first-in-class”、用于治疗肝细胞癌的表观基因组学调节物。此药物为通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的mRNA治疗物，可在MYC基因转录以前，通过调节表观基因组来降低MYC的表达。也就是说，OTX-2002可以在不改变细胞内MYC基因序列的情况下来控制此基因的表达，此方式具潜力克服MYC在癌症中自调节异常的问题。

Omega此前公布的临床前数据，支持了OTX-2002在多种体外和体内模型中的作用机制和抗肿瘤活性。多项体外研究表明，OTX-2002具有调节MYC表观基因组学谱并控制其转录前表达的能力。而OTX-2002单药或与标准疗法组合，在多种体内HCC模型中均能诱导强大的抗肿瘤活性。此外，使用OTX-2002治疗非人灵长类动物时，成功诱导了其肝细胞MYC转录前的下调。这些积累的临床前数据支持了OTX-2002为肝癌患者提供新的治疗策略的临床潜力。

图片来源：123RF

“我们的首个表观基因组学调节物OTX-2002在患者身上完成了首次给药，这一里程碑代表了我们的使命向前迈出了重要的一步，即为患者带来了一种全新工程化的可编程mRNA疗法，”Omega Therapeutics的总裁兼首席执行官Mahesh Karande先生说道，“OTX-2002利用了我们专有的Omega表观基因组学编程平台，专为精准且持久地调节MYC表达而设计。我们期待着评估OTX-2002治疗HCC的效果，并相信它有潜力改变有需要患者的治疗格局。”

Omega Therapeutics的首席医学官Yan Moore博士补充道：“鉴于MYC在疾病进展中的关键作用，MYC长期以来一直是癌症治疗药物的热门靶标，但是MYC基因和蛋白质的特性使其一直以来都是不可成药的靶标。Omega的独特方法有可能通过表观基因组学，在源头上对MYC失调进行转录前作用，进而下调其表达。与目前可用的治疗方法相比，这种作用机制可能会提高疗效并改善安全性。”

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参考资料：

[1] OMEGA THERAPEUTICS ANNOUNCES FIRST PATIENT DOSED IN LANDMARK MYCHELANGELO™ I TRIAL OF OTX-2002 IN HEPATOCELLULAR CARCINOMA AND OTHER SOLID TUMOR TYPES ASSOCIATED WITH THE MYC ONCOGENE. Retrieved October 27, 2022, from https://ir.omegatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/omega-therapeutics-announces-first-patient-dosed-landmark

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