ADC二期三期研究实操训练营！30节课！系统学习完整的案例获批过程

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关键词：获批

资讯来源：药时代

发布时间： 2022-04-03

前言

IMMU-132-01一期二期无缝设计研究仅用108例病人就在2020年4月22日获得了美国FDA的加速批准，一年以后又获得了FDA常规批准，这个单臂的无缝设计研究用了仅108例病人就成功发表了新英格兰，为何这么少的样本量可以取得如此辉煌的成就呢？

DESTINY-Gastric01研究是一项开放标签、多中心、随机化、二期临床研究，比较了T-DXd和医生选择的化疗方案（紫杉醇或伊立替康）作为三线及后线治疗在HER-2阳性晚期胃癌或胃食管交界处腺癌患者中的疗效和安全性，在2020年5月29日ASCO报道的当天也在新英格兰杂志同步发表。该研究用一年半左右的时间完成了病人的招募，从招募结束到数据开始分析，历时才半年左后，从数据揭盲到文章正式发表到新英格兰，约六个月时间，为何这个二期研究用这么短的时间，不仅发表了新英格兰，也快速了完成了招募和分析，还在文章发表新英格兰约半年后，被FDA正式授予常规批准？更神奇的是做的二期的三线治疗研究，获得了美国FDA的二线治疗的常规批准，取得了大部分三期研究需要消耗更长时间和更大的样本量才能获得的成就。该二期该研究的样本量其实并不太大，只用了180多例病人，这种时间快，样本量不大，是怎样取得如此辉煌的结果的？

DESTINY-Breast03研究是全球首个在HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗中与T-DM1进行头对头比较并取得具有显著临床意义阳性结果的全球多中心三期临床研究，这是继DESTINY-Breast01研究之后DS-8201在晚期乳腺癌抗HER2治疗史上立下的又一座重要里程碑，刷新了二线治疗甚至所有晚期乳腺癌治疗的PFS数据高度，几乎可以确定将改写国际指南，建立新的全球标准。T-DXd在二线治疗中将PFS延长至25个月，可以说是截至目前在HER2阳性晚期乳腺癌中最长的PFS数据了，无论是一线、二线、三线乃至多线治疗的临床研究中均未见过如此长的PFS数据，令人惊艳。DS-8201作为新一代ADC药物，HER2阳性乳腺癌治疗将进入真正意义的ADC时代。

这些惊艳全球的热点案例，是怎么设计和执行的，他们成功背后的秘诀是什么？药时代与国际临研创建的国际CMO学苑推出ADC主题训练营，通过系列的 DS8201的成功案例的PI国际论坛，介绍案例的设计和执行的经验，同时带领大家从一期二期三期通过沉浸式案例教学，系统学习ADC的研发和设计的知识。一起来看看ADC二期三期训练营课程介绍吧！

导师介绍

罗晟教授

杜克大学医学中心生物统计学正教授

美国卫生部国家疫苗项目特聘专家

美国统计协会(ASA)研究员(Fellow)

国际帕金森和运动障碍协会(MDS)临床结果评估计划委员会（MDSCOA）主席

拥有美国约翰霍普金斯生物统计学博士学位，擅长设计和分析临床试验及观察性研究，擅长使用纵向数据和生存分析数据进行动态建模；精通神经性疾病的临床研究的统计学方法，专长于贝叶斯方法，自适应设计方法，主持多项临床试验的策略制定、研究设计、执行和数据分析，长期参与NIH项目评审，同时担任多个期刊编委及审稿人。罗晟教授已在包括 NEJM, JAMA, JAMA-Neurology, Lancet-Neurology, JCO 等知名生物医学杂志及 JASA, Biometrics, AOAS, Statistics in Medicine 在内的知名统计方法学杂志发表 SCI 论文 143篇，培养多名博士研究生以及访问学者。罗晟教授参与了杜克大学临床研究培训中心在中国的培训项目，与国内医生开展多项临床研究合作。罗晟教授拥有丰富的国际多中心研究设计和数据分析经验，能协助药企设计和执行国际多中心临床研究，协助国际多中心临床研究的全球PI资源整合，组建国际规范的独立数据监察委员会，按照国际标准进行期中分析等，能为国际多中心研究提供从申报IND到FDA上市批准的各种申报方案的审阅和修改，为药企提供上市策略和规划建议和提交上市申请的数据分析指导意见。

袁鹰教授

波音设计的原创发明人

美国MD Anderson 癌症中心终身讲席教授

MD Anderson 癌症中心的生物统计学系副主任

贝叶斯适应性临床试验设计的国际知名研究人员

已发表超过100篇有关创新贝叶斯自适应设计的方法学论文，包括早期阶段试验，无缝试验，生物标志物指导试验以及篮式和平台试验。其开发的创新设计被广泛用于制药公司，医学研究机构和美国国家癌症研究所。在《新英格兰医学杂志》,《临床肿瘤学杂志》和《临床癌症研究》等顶级医学期刊上发表了广泛的著作。他撰写的《I-II 期临床试验的贝叶斯设计》由 Chapman&霍尔/ CRC 出版社出版，《肿瘤临床试验贝叶斯设计方法》由人民卫生出版社出版。于 2017 年当选为美国统计协会 (ASA)研究员，并于 2008 年当选为 ASA 地区分会主席。是 MD 安德森癌症中心的数据安全监控委员会 (DSMB)主席，负责监督 100 多个正在进行的随机临床试验。袁鹰教授研发的波音设计获得美国FDA的Fit-for-Purpose认证，这是第一个由华人教授发明的获得FDA官方认证的创新I期临床设计。

何有文教授

美国杜克大学医学中心免疫学系终身正教授

现任美国国立卫生研究院基金评审专家

美国卫生部国家疫苗项目特聘专家

现任 Frontiers in Cell and Developmental Biology 杂志Cell Death and Survival Section主编，Scientific Reports 编委；现任美国国立卫生研究院基金评审专家,美国卫生部国家疫苗项目特聘专家，以及30多种世界著名学术杂志如Nature, Science, Nature Immunology等的评审人。何有文博士从事免疫学方面的研究35年，共在国际一流科学杂志发表文章130篇，总影响因子>1100；何有文教授在2001年被美国癌症协会授予研究学者奖（Research Scholar Award）；何有文教授最近5年致力于肿瘤的临床免疫治疗，开展了高度个体化和精准化的脑肿瘤免疫治疗的临床研究并取得了突破性成果。何有文教授是资深的免疫机理专家，他能对临床研究者发起的免疫联合治疗，和药企发起的上市的免疫治疗研究，在研究初期，就如何规划最优剂量组合，最优的药物联合，提供前瞻性的指导意见，他能通过深刻的药物机理的分析，精准的判断该研究是否是有效的联合治疗研究，让医生和药企的免疫联合研究少走弯路，减少病人资源的浪费和研究经费的浪费。

张晖教授

美国西北大学Feinberg医学院预防医学生物统计系的生物统计学正教授

兼任该院Robert H. Lurie 癌症中心正教授和Mesulam认知神经科学与阿尔茨海默氏病中心正教授

现任美国统计协会西田分会主席(2016-2019)

此前张博士先后在国内的南开大学和中科院上海生命科学研究院取得学士和硕士学位，后赴美于罗切斯特大学分别取得药理学硕士与统计学博士学位。长期从事临床试验的设计和统计分析，已领导团队完成80余个临床科研项目的数据管理和统计分析，长期担任St. Jude儿童研究医院临床试验方案科学评审委员会委员，西北大学Feinberg医学院临床数据监管委员会核心委员及科学评审委员会委员。基于长期的生物医学研究经历，尤其擅长于深入挖掘复杂的临床数据，应用合适的统计模型，寻找具有重要临床科学意义的结论。已在包括New England Journal of Medicine、Nature Immunology等知名生物医学杂志及JASA、Statistics in Medicine在内的知名统计方法学杂志发表论文九十余篇，专著章节3篇，所发表论文被引用4000余次。长期为Journal of Clinical Oncology，Lancert Psychiatry 等约20家杂志担任审稿人。曾多次受邀为美国联邦医学基金，荷兰卫生福利及体育部评审基金申请。

汤黎教授

美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授

先后于北京大学获得学士学位，美国Emory大学获得生物统计专业硕士和博士学位。长期从事临床实验设计和分析的工作，于２０１２年加入作为助理教授加入美国圣犹达儿童研究医院生物统计系。已在包括JAMA， The Lancet ID， JAMA Oncology等顶尖医学杂志和Biometrics， Statistics in Medicine等知名统计方法学杂志上发表逾７０篇学术论文。目前为JAMA，The Lancet Psychiatry 等杂志的审稿人。

张剑教授

复旦大学附属肿瘤医院主任医师

肿瘤内科行政副主任一期病房医疗主任

上海市“医苑新星”杰青人才获得者

中国抗癌协会乳腺癌专业委员会委员CSCO乳腺癌专家委员会委员

长江学术带乳腺联盟 YBCSG 主任委员

上海市抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会候任主任委员

中国研究型医院协会乳腺专业委员会青委会副主任委员

国家抗肿瘤药物临床应用监测青年专家委员会副主任委员

乳腺癌整合防治全国专家委员会青委会副主任委员

上海市抗癌协会肿瘤药学专业委员会副主任委员

CSCO肿瘤支持与康复治疗专家委员会常务委员

CSCO青年专家委员会常务委员

国家食品药品监督管理总局CDE首批化药临床兼职审评员

上海市肿瘤化疗质控中心秘书

JCO中文版（泌尿男生殖系统肿瘤专刊）编委

第一/共同第一/通讯作者发表SCI论文40余篇（《Lancet Oncol》等）

荣获全国首届妇幼健康科技奖科技成果奖一等奖、上海医学科技奖一等奖、中国抗癌协会科技奖二等奖

课程介绍

课程亮点

精选ADC经典获批案例，从一期到二期、三期，如何获得FDA批准上市的完整流程解读，学习到完整的案例获批过程。
介绍这些案例从获得FDA突破性疗法，获得加速批准到获得最终批准的策略，系统解读FDA加速批准的指南，介绍药企相关实战经验。
系统解读热点案例的protocol 和发表的文章，分析这些热点案例写作protocol的优质经验和发表新英格兰等国际期刊的关键要素，提炼临床研究目标发表到新英格兰等国际期刊，在设计、执行和发表的国际标准。
软件操作展示怎样进行创新方案设计，比如一期二期无缝设计，探索biomarker的创新设计等。

课程设置5大模块，30节课

模块一：二期研究设计

模块二：三期研究设计

模块三：非劣，优效，等效研究

模块四：一期二期无缝研究

模块五：学员答辩和导师点评

超值赠送：《ADC二期三期PI论坛》

课程大纲

模块一 | 二期研究设计

课程1：单臂研究获得FDA加速批准的策略和设计要点（案例Destiny-Breast 01）

课程要点

二期研究的单臂设计样本量计算
二期研究的数据分析的要点
二期研究的目标和终点设计
二期研究一类错误率的设定

授课导师

罗晟教授「杜克大学医学中心生物统计学正教授」

课程2：FDA加速批准的指南要求和单臂研究获得FDA加速批准的策略

课程要点

二期研究获得FDA的快速批准的策略规划
二期研究获得FDA的优先审评的策略规划
二期研究获得FDA的快速通道认定的策略规划
二期研究获得FDA的突破性疗法认定的策略规划

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程3：单臂二期研究设计申报FDA加速批准的申报文件的准备和注意事项

课程要点

二期研究申请FDA加速批准的申报文件的准备和申报注意事项

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程4：二期对照研究获批的策略分析（案例Destiny-Gastric01）

课程要点

二期研究的单臂设计和对照设计的差异
二期研究中多终点设计的实操运用
二期研究中多终点设计协助获得FDA常规批准的上市策略规划

授课导师

罗晟教授「杜克大学医学中心生物统计学正教授」

课程5：FDA孤儿药资格认证的策略和指南要求

课程要点

FDA孤儿药资格认定指南要求
获得FDA孤儿药资格认定的策略规划

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程6：FDA对突破性疗法认证和加速批准在申报和审核要求上的差异

课程要点

FDA突破性认证和加速批准的申报要求差异

授课导师

张晖教授「美国西北大学Feinberg医学院预防医学生物统计系的生物统计学正教授」

模块二 | 三期研究设计

课程7：三期研究成败的关键 ( 上 )

课程要点

三期研究怎样根据早期研究合理设计对照和选择病人
三期研究选择病人的临床考量和策略规划
三期临床研究的怎样设计研究目标和选择终点
三期研究期中分析的设计要点
多终点设计在三期案例中的实操运用
三期研究样本量的计算和MTD

授课导师

罗晟教授「杜克大学医学中心生物统计学正教授」

课程8：百奥泰ADC三期研究失败的原因分析和思考

课程要点

三期研究选择病人的临床考量和策略规划
三期研究怎样根据早期研究合理设计避免重大失误

授课导师

张剑教授「复旦大学附属肿瘤医院主任医师」

课程9：申报FDA批准的策略和申报文件的准备

课程要点

掌握申报FDA的上市批准的的申报文件的准备和注意事项

授课模式

互动讨论

课程10：三期研究成败的关键 ( 下 )

课程要点

三期研究怎样根据早期研究合理设计对照和选择病人
三期研究选择病人的临床考量和策略规划
三期临床研究的怎样设计研究目标和选择终点
三期研究期中分析的设计要点
多终点设计在三期案例中的实操运用
三期研究样本量的计算

授课导师

罗晟教授「杜克大学医学中心生物统计学正教授」

课程11：二期/三期研究设计实操辅导

实操要点

三期研究怎样根据早期研究合理设计对照和选择病人
三期研究选择病人的临床考量和策略规划
三期临床研究的怎样设计研究目标和选择终点
三期研究期中分析的设计要点
三期研究分层设计要点
多终点设计在三期案例中的实操运用
三期研究样本量的计算则

实操辅导

李侃博士「默沙东(Merck & Co.)生物统计和研究决策科学部(BARDS)副主管统计科学家(Associate Principle Scientist)」

课程12：二期/三期研究设计实操辅导

实操要点

三期研究怎样根据早期研究合理设计对照和选择病人
三期研究选择病人的临床考量和策略规划
三期临床研究的怎样设计研究目标和选择终点
三期研究期中分析的设计要点
三期研究分层设计要点
多终点设计在三期案例中的实操运用
三期研究样本量的计算

授课导师

李侃博士「默沙东(Merck & Co.)生物统计和研究决策科学部(BARDS)副主管统计科学家(Associate Principle Scientist)」

模块三 | 非劣，优效，等效研究

课程13：非劣设计指南解读

课程要点

非劣研究FDA指南要求
Margin 设置的要

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程14：非劣设计指南解读

课程要点

非劣研究FDA指南要求
Margin 设置的要点
非劣研究上市申报注意事项

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程15：ADC药物的未来研发策略（上）

课程要点

T-DM1的机理解读
DS-8201的机理解读
ADC的未来发展和研发策略
T-DM1 和 DS-8201在联合用药上的开发策略
T-DM1 和 DS-8201机理上的差异和未来市场前景的预测分析

授课导师

何有文教授「美国杜克大学免疫学系正教授」

课程16：非劣设计实操辅导

课程要点

非劣性，优效性，等效性研究设计差异
非劣性，优效性，等效性研究设计适用范围
非劣性设计样本量的计算
优效性设计样本量的计算
等效性设计样本量的计算
Margin 设置的要点
非劣性，优效性，等效性研究设计常见错误

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程17：非劣设计实操辅导课程要点

课程要点

非劣性，优效性，等效性研究设计差异
非劣性，优效性，等效性研究设计适用范围
非劣性设计样本量的计算
优效性设计样本量的计算
等效性设计样本量的计算
Margin 设置的要点
非劣性，优效性，等效性研究设计常见错误

授课导师

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

课程18：非劣设计实操辅导

课程要点

非劣性，优效性，等效性研究设计差异
非劣性，优效性，等效性研究设计适用范围
非劣性设计样本量的计算
优效性设计样本量的计算
等效性设计样本量的计算
Margin 设置的要点
非劣性，优效性，等效性研究设计常见错误

授课导师

马飞教授「国家癌症中心，中国医学科学院肿瘤医院内科治疗中心主任」

袁鹰教授「美国MD Anderson 癌症中心终身讲席教授」

模块四 | 一期二期无缝设计

课程19：无缝设计学员团队合作

授课模式：互动讨论

课程20：无缝设计学员团队合作

授课模式：互动讨论

课程21：无缝设计实操辅导

实操要点

一期队列扩展需要的样本量计算
一期二期无缝设计样本量的计算
一期二期无缝设计目标和终点选择
一期二期无缝设计的数据分析
一期二期无缝设计的适用条件
一期二期无缝设计的优势和挑战

授课导师

袁鹰教授「美国MD Anderson 癌症中心终身讲席教授」

课程22：无缝设计实操辅导

实操要点

一期队列扩展需要的样本量计算
一期二期无缝设计样本量的计算
一期二期无缝设计目标和终点选择
一期二期无缝设计的数据分析
一期二期无缝设计的适用条件
一期二期无缝设计的优势和挑战

授课导师

袁鹰教授「美国MD Anderson 癌症中心终身讲席教授」

课程23：无缝设计实操辅导

实操要点

一期队列扩展需要的样本量计算
一期二期无缝设计样本量的计算
一期二期无缝设计目标和终点选择
一期二期无缝设计的数据分析
一期二期无缝设计的适用条件
一期二期无缝设计的优势和挑战

授课导师

言方荣教授「中国药科大学理学院生物统计教研室主任」

课程24：无缝设计实操辅导

实操要点

一期队列扩展需要的样本量计算
一期二期无缝设计样本量的计算
一期二期无缝设计目标和终点选择
一期二期无缝设计的数据分析
一期二期无缝设计的适用条件
一期二期无缝设计的优势和挑战

授课导师

言方荣教授「中国药科大学理学院生物统计教研室主任」

课程25：无缝设计学员互动讨论

授课模式：互动讨论

课程26：一期队列扩展研究设计实操辅导

实操要点

一期队列扩展需要的样本量计算
一期二期无缝设计样本量的计算
一期二期无缝设计目标和终点选择
一期二期无缝设计的数据分析
一期二期无缝设计的适用条件
一期二期无缝设计的优势和挑战

授课导师

言方荣教授「中国药科大学理学院生物统计教研室主任」

课程27：一期队列扩展研究设计实操辅导

实操要点

一期队列扩展需要的样本量计算
一期二期无缝设计样本量的计算
一期二期无缝设计目标和终点选择
一期二期无缝设计的数据分析
一期二期无缝设计的适用条件
一期二期无缝设计的优势和挑战

授课导师

言方荣教授「中国药科大学理学院生物统计教研室主任」

课程28：无缝设计学员互动讨论

授课模式：互动讨论

模块五 | 学员答辩和导师点评

课程29：学员答辩

学员代表：临床医生

课程30：导师点评

授课导师：

罗晟教授「杜克大学医学中心生物统计学正教授」

汤黎教授「美国圣犹达儿童研究医院生物统计系副教授」

张晖教授「美国西北大学Feinberg医学院预防医学生物统计系的生物统计学正教授」

超值赠送 | ADC二期三期PI论坛

PI论坛第一期：展望“胃”来英文PI论坛　

Destiny-Gastric01 PI解读

PI论坛第二期：展望“胃”来中文互动专场　

Destiny-Gastric01成功的经验

PI论坛第三期：展望“胃”来中文　

预测Destiny-Gastric0４的未来

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Destiny-Breast 0９PI解读

PI论坛第七期：巅峰对决中文互动专场　

Destiny-Breast 0９成功的经验

购课须知

1. 训练营为录播课，课程视频均不可下载，可随时回看；

2. 本次训练营全中文授课，专家亲自用经典热门案例讲解，加强学员的实际应用能力；

3. 本产品为虚拟内容服务，一经购买成功，概不退款，请您理解；

4. 可签合同，可对公转账，可开“会议服务费/咨询服务费”发票（电子普票或纸质专票），开票所需信息（发票内容、类型、邮寄地址及其他必要信息）可在报名链接内填写；

5. 现在报名全套40节课（14999元）付款成功后再送价值9999元的Protocol撰写实操训练营！

6. 联系方式：Max，13651790212（微信同号）。

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