药谷要闻 | 康景制药CG001新药临床研究（IND）申请获FDA批准

 补体系统是固有免疫的核心，也是沟通固有免疫与适应性免疫的重要桥梁。健康状态下，补体系统在激活与调控之间维持着精妙的平衡，进而维持整个免疫系统的平衡。补体系统的过度激活会引起包括自身免疫性疾病在内的大量人类疾病，例如PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿）、aHUS（非典型性溶血性尿毒症综合征）、重症肌无力等罕见病，以及AMD（年龄相关视黄斑变性）、强直性脊柱炎、狼疮肾炎等常见病多发病病，因此，研发补体抑制剂将产生巨大的经济和社会效益，具有广阔的市场前景，目前已有多种补体抑制剂处于临床应用阶段，更多药物处于临床试验阶段，它们作用于补体的不同靶点，机制不同，疗效各异。既往的体内和体外实验都表明，CG001不但对补体经典、凝集素和替补三条途径均有良好的抑制作用，而且能抑制所有补体活性产物包括C3a、C3b、C5a和C5b-9（MAC）的产生和/或功能，进一步在PNH和系膜增生性肾小球肾炎、重症肌无力、肾缺血再灌注损伤和狼疮性肾炎等动物疾病模型中也显示了优异的治疗作用，具有广阔的发展前景。

此次FDA批准的IND申请，将允许康景制药启动健康志愿者进行CG001的随机双盲1期临床研究。该研究目的是评估CG001在健康人中的安全性、耐受性、药代动力学和免疫原性，将为后续II、III期临床试验的设计和剂量的选择奠定基础。另外，这也表明FDA对CG001在临床前研究中药物CMC、安全性与有效性等予以充分认可，这标志着公司在CG001临床开发策略上实现了国内国际同步，为未来公司拓展CG001的海外市场奠定了坚实的基础。后续，公司将进一步在国内外拓展CG001在多个补体过度激活疾病中的应用，力争以临床优异的安全性和有效性造福更多患者。

来源：企业官微