博雅辑因与张锋新创公司合作，进军细胞治疗领域

2022年2月8日，国内领先的基因编辑疗法公司博雅辑因宣布与 Arbor Biotechnologies 达成全球非独占许可协议，以利用 Arbor 拥有自主知识产权的CRISPR基因编辑技术开发针对肿瘤的特定体外细胞疗法。

博雅辑因 是一家专注于基因编辑技术转化、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。Arbor Biotechnologies 是一家专注于发现和开发下一代基因疗法的生物技术企业。根据协议，博雅辑因将向 Arbor 支付一定金额的预付款、里程碑付款，实现某些开发和销售里程碑后的商业付款，以及产品净销售额的分级特许权使用费。

在此之前，2021年11月9日，Arbor 宣布完成2.15亿美元的B轮融资，为在肝脏和中枢神经系统疾病领域的研究提供资金支持。2021年8月24日，Arbor 宣布与 Vertex Pharmaceuticals 签订价值高达12亿美元的合作，Vertex将获得Arbor专有的CRISPR基因编辑技术开发针对糖尿病、镰状细胞病及β-地中海贫血等一系列疾病的基因工程细胞疗法。

Arbor 于2016年成立，创始人为 David Scott、Winston Yan、张锋和David Walt，该公司致力于通过其机器学习/人工智能驱动的平台发现新的基因编辑器，并以此开发下一代基因药物。

通过利用专有的发现引擎——应用机器学习和人工智能来挖掘包含数十亿蛋白质的蛋白质数据库，Arbor 已经成功构建了药物研发领域最广泛的专有CRISPR基因编辑工具箱。

具体来说，目前Arbor公司已经拥有超过60种核酸酶家族（是已发表文献中的数量的6倍）和超过70种CRISPR转座酶（是已发表文献中的数量的30倍），例如DNA核酸酶（Cas12h、Cas12i）、RNA核酸酶（Cas13d、Cas12g、III-E 型）和转座酶（Tn7-Cas12k）。

这种广泛的基因编辑工具箱和知识产权使 Arbor 及其合作伙伴能够通过基因编辑技术修复或重写导致疾病的遗传错误，从根本上解决遗传疾病。目前 Arbor 的研发重点是肝脏和中枢神经系统疾病，以及发现和巩固现有的基因编辑工具箱。

目前 Arbor 公布的研究管线只有原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria），这种罕见遗传病是由于肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏所致，导致尿排泄物中草酸过多，损伤肾脏，该疾病发展到末期需进行肾脏移植。

博雅辑因，由北京大学魏文胜教授于2015年创立，是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。

博雅辑因研发管线

对于此次合作，Arbor 首席执行官 Devyn Smith 博士表示，与领先的工程化细胞疗法企业合作是我们公司战略的重要组成部分，以实现在我们专有的体内基因疗法之外，进一步拓展我们CRISPR研发引擎的应用潜能，从而帮助更多患者。我们期待通过与博雅辑因的合作，提升公司拥有自主知识产权的基因编辑技术的全球影响力。

博雅辑因首席执行官魏东博士表示，非常高兴在过去一年能够与Arbor共同探索和优化如何将Arbor拥有自主知识产权的CRISPR系统应用到我们的细胞疗法平台上。通过此次合作，我们将能够进一步拓展公司的基因编辑工具箱，增强科研及转化能力，并推进公司正在开展的、针对多种严重疾病的体外基因编辑细胞疗法项目。我们期待与Arbor携手，实现双方针对未被满足的医疗需求开发创新疗法的共同目标。

参考资料： h ttps://arbor.bio/our-approach

识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！

请注明：姓名+研究方向！

版

权

声

明

本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。