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今日，Palvella Therapeutics宣布其在研药品Qtorin雷帕霉素于2期临床试验的积极顶线数据。分析显示，Qtorin 3.9%雷帕霉素无水凝胶可有效改善微囊性淋巴管畸形（Microcystic Lymphatic Malformations）患者的症状。Palvella已在上个月完成与FDA的临床2期结束会议。根据与FDA的互动，公司预计于2023年下半年启动关键3期试验。

微囊性淋巴管畸形是一种罕见的、慢性衰弱性遗传病，由PI3K/mTOR通路失调引起。该病以突出于皮肤屏障的局限性畸形淋巴管团，和持续漏出的淋巴液和出血为特征，此疾病经常导致患者反复严重感染和蜂窝织炎。此疾病目前没有获FDA批准的治疗方法。

Qtorin雷帕霉素靶向mTOR通路。此疗法曾获得FDA授予孤儿药资格以及快速通道资格，用以治疗微囊性淋巴管畸形，根据新闻稿，此药物具潜力成为首个获FDA批准用于治疗微囊性淋巴管畸形的药物。

图片来源：123RF

这次所公布的试验是一项概念验证的多中心、开放标签2期试验。试验包含多个疗效评估指标，包含针对微囊性淋巴管畸形患者常见的多项重要疾病负担（病变高度、渗漏、出血、红斑和结痂/角化过度）所进行的临床医生和患者总体印象评估以及个体临床表现评估。共有12位患者入组，接受每日一次Qtorin雷帕霉素治疗，持续12周。

分析显示，根据与基线相较的临床医生疗效总评量表变化，100%的受试者为“大幅度改善（Much Improved）”或“极大幅度改善（Very Much Improved）”。Qtorin雷帕霉素的耐受性良好，无药物相关严重不良事件，在体循环中亦未观察到雷帕霉素。详细试验结果如下：

▲试验疗效数据摘要（图片来源：参考资料[1]）

“微囊性淋巴管畸形患者每天都面临着挑战，有时则因致命的蜂窝织炎需要住院。目前治疗方法不足且具侵入性，无法根治这种使人衰弱的疾病，”费城儿童医院儿童皮肤科医生，也是试验研究员的James Treat博士说道，“Qtorin雷帕霉素在这项2期试验令人鼓舞的结果，是建立在靶向mTOR通路的大量证据基础上。我们期待在2023年下半年可能启动的关键性3期研究。”

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参考资料：

[1] Palvella Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 2 Study of QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel (QTORIN™ rapamycin) for the Treatment of Microcystic Lymphatic Malformations, a Serious, Rare Genetic Skin Disease with No FDA-approved Therapies. Retrieved March 9, 2023 from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/09/2623986/0/en/Palvella-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2-Study-of-QTORIN-3-9-Rapamycin-Anhydrous-Gel-QTORIN-rapamycin-for-the-Treatment-of-Microcystic-Lymphatic-Malfor.html

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