中因科技AAV基因治疗获得美国FDA孤儿药资格认定丨医麦猛爆料

2021年8月15日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--8月13日，据北京中因科技有限公司披露，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。同时，FDA在其官网进行了相关公示。

图片来源：美国FDA官网

孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development， OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。根据美国《孤儿药法案》，凡获得孤儿药资格认定的新药，将有机会获得美国7年市场独占权、税费优惠、快速审批通道等一系列配套权益。

ZVS101e注射液系由中因科技自主研发，拥有完全知识产权的国际领先基因替代治疗产品。对 BCD 患者进行视网膜下腔注射后，可在视网膜色素上皮细胞中表达 CYP4V2 蛋白，表达出的 CYP4V2 蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对 BCD 患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。目前，该项目正在首都医科大学附属北京同仁医院开展研究者发起的临床试验（IIT）研究，初步结果显示本品具有良好的安全性和有效性。

中因科技董事长钟显成先生表示，中因科技致力于成为国际眼科基因治疗药物的领先企业，公司所有在研项目都进行了大量、科学而系统的研究工作，本次ZVS101e注射液获得FDA授予的孤儿药资格认定，是对我们前期工作的充分肯定，将有助于该药物的后续研发享受政策支持，加快产品注册上市进程。

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北京中因科技

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