▎ 药明康德 内容团队 编辑

近日，总部位于加州，由诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授创立的基因编辑公司 Scribe Therapeutics（下称Scribe公司）宣布完成最新1亿美元的B轮融资 ，Avoro Ventures和Avoro Capital Advisors共 同领投了本轮融资，OrbiMed Advisors、Andreessen Horowitz、Perceptive Advisors等机构也参与了本轮融资。

本轮融资将用于进一步开发Scribe公司的基因编辑和递送平台，最终用于开发治疗神经退行性疾病和其他具有高度未满足临床需求的疾病的在研产品。与其他专注于CRISPR技术的基因编辑公司不同（多使用CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a系统），Scribe公司专注于一种名为CasX的新型核酸酶。CasX源于自然界中一类“不可培养的细菌”（uncultivated microbes），与Cas9或Cas12a相比，CasX要小的多（不到1000个氨基酸）。经过Jennifer Doudna教授实验室的改造，最终成功应用于基因编辑。

腺相关病毒（AAV）是在基因疗法中使用较为广泛的载体之一，但是可插入有效载荷的大小（通常小于5kb）限制了其更广泛的使用，Cas9的大小使其不适合用于AAV。CasX与Cas9相比分子量和体积都更小，可以被包裹在AAV载体中，也具有更高的效率。

图片来源：123RF

虽然CRISPR药物治疗潜力无限，但仍存在诸多挑战，如安全性、有效性和脱靶效应等。根据公司新闻稿的信息，Scribe公司专注于从功效和特异性两方面对基因疗法进行改造，力求用最低的药物剂量进行体内基因编辑。迄今为止，公司已经改造成了数以百万计的具有理想治疗特性的新型CRISPR 酶变异体，使它们能够在体内高效、特异性地应用。公司正在开发基于AAV载体的递送方法，同时也在研发其他基于非病毒载体的递送方法。因为还处于临床前开发阶段，公司官网并没有披露更多的细节。

2020年10月，Scribe公司宣布与Biogen达成合作，开发和商业化基于CRISPR的疗法，以解决导致肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的潜在遗传病因。

▲Scribe公司针对的适应症（图片来源：Scribe公司官网)

“我们正在构建一个面向未来的、具有best-in-class潜力、定制的工程化技术，最终实现从机理上治疗疾病，”Scribe公司的首席执行官和联合创始人Benjamin Oakes博士说道：“以分子工程为核心，我们的目标是不仅仅局限于发现新疗法，而是实现可编程、可设计的创新疗法的开发，最终更加精准的治疗多种疾病。”

参考资料：

[1] Scribe Therapeutics Raises $100M Series B Financing to Further Develop “CRISPR by Design” Platform and Pipeline of Breakthrough Genetic Medicines.  Retrieved from April 1, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210331005648/en

版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「创鉴汇」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。

点击“在 看 ”，分享创鉴汇健康新动态